Impacto econômico do diagnóstico precoce e do tratamento com imunoglobulina para erros inatos da imunidade, com foco na imunodeficiência comum variável (ICV) no Brasil: uma perspectiva de custo-efetividade.
Impacto econômico do diagnóstico precoce e do tratamento com imunoglobulina para erros inatos da imunidade, com foco na imunodeficiência comum variável (ICV) no Brasil: uma perspectiva de custo-efetividade.
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Resumo
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Resumo apresentado na The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR)
Economic impact of early diagnosis and immunoglobulin treatment for inborn errors of immunity with focus on common variable immunodeficiency (CVID) in Brazil: A cost-effectiveness perspective
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Abstract
Description
Abstract presented at The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR)
OBJETIVOS: Os erros inatos da imunidade (EII), também conhecidos como imunodeficiências primárias, são distúrbios genéticos da função imunológica associados a infecções recorrentes ou graves, inflamação, autoimunidade e malignidade. A imunodeficiência comum variável (ICV), uma deficiência rara e heterogênea de anticorpos, é o EII sintomático mais comum. Avaliamos a custo-efetividade e o impacto na qualidade de vida relacionada à saúde do diagnóstico precoce e da terapia de reposição de imunoglobulina (TRIG) versus o diagnóstico tardio para ICV no Brasil. MÉTODOS: O modelo foi adaptado de um modelo de Markov de coorte espanhol publicado e apresenta a perspectiva de um financiador público no cenário base. Dentro do modelo, os pacientes transitaram por 13 estados de saúde definidos pelo diagnóstico e pelo status de complicação. As probabilidades de transição específicas para cada estado de saúde, as taxas de mortalidade, os custos e as utilidades de saúde foram derivados da literatura e validados por um especialista clínico. O modelo utilizou um horizonte temporal de vida inteira com ciclos de 28 dias, aplicando uma taxa de desconto anual de 5% aos custos e desfechos. A relação custo-efetividade foi avaliada considerando o limiar de disposição a pagar (DAP) do Brasil, de R$ 120.000 por ano de vida ajustado pela qualidade (AVAC). A IGRT foi modelada como tratamento padrão para pacientes diagnosticados em estado de saúde com complicação. RESULTADOS: O diagnóstico precoce adicionou R$ 103.735 aos custos, mas resultou em 2,31 anos de vida adicionais e 2,40 AVACs adicionais em comparação com o diagnóstico tardio, com uma razão de custo-efetividade incremental (RCEI) de R$ 43.259 por AVAC ganho, bem abaixo do limiar de DAP brasileiro para doenças raras. O custo incremental foi impulsionado principalmente pelos custos da IGRT, e os AVACs incrementais foram impulsionados pelo aumento do tempo em estado assintomático no grupo de diagnóstico precoce. Análises de cenário mostraram que o aumento do uso da IGRT subcutânea para 30% reduziu a RCEI para R$ 32.386, sugerindo que uma adoção mais ampla da terapia com IGRT subcutânea poderia melhorar ainda mais a relação custo-efetividade. CONCLUSÕES: O diagnóstico precoce e a IGRT oportuna para IEI foram custo-efetivos no Brasil, com ICERs bem abaixo do limiar de R$ 120.000/QALY.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
OBJECTIVES: Inborn errors of immunity (IEI), also known as primary immunodeficiencies, are genetic disorders of immune function associated with recurrent or severe infections, inflammation, autoimmunity and malignancy. Common variable immunodeficiency (CVID), a rare heterogeneous antibody deficiency, is the most common symptomatic IEI. We assessed the cost-effectiveness and health-related quality-of-life impact of early diagnosis and immunoglobulin replacement therapy (IGRT) versus delayed diagnosis for CVID in Brazil.
METHODS: The model was adapted from a published Spanish cohort Markov model and presents a public payer perspective in the base case. Within the model, patients transitioned across 13 health states defined by diagnosis and complication status. Health-state-specific transition probabilities, mortality rates, costs and health utilities were derived from the literature and validated by a clinical expert. The model used a lifetime time horizon with 28-day cycles, applying a 5% annual discount rate to costs and outcomes. Cost-effectiveness was assessed against Brazil’s willingness-to-pay (WTP) threshold of R$120,000/quality-adjusted life years (QALYs). IGRT was modelled as standard treatment for diagnosed patients in a complication health state.
RESULTS: Early diagnosis added R$103,735 in costs but yielded 2.31 additional life years and 2.40 additional QALYs compared with delayed diagnosis, with an incremental cost-effectiveness ratio (ICER) of R$43,259/QALY gained, well below the Brazilian WTP threshold for rare diseases. The incremental cost was primarily driven by IGRT costs, and incremental QALYs were driven by increased time spent in asymptomatic states in the early diagnosis arm. Scenario analyses showed that increasing subcutaneous IGRT use to 30% reduced the ICER to R$32,386, suggesting that broader adoption of subcutaneous IGRT therapy could further improve the cost-effectiveness.
CONCLUSIONS: Early diagnosis and timely IGRT for IEI were cost-effective in Brazil, with ICERs well below the R$120,000/QALY threshold.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
