OBJETIVOS: O rápido surgimento de terapias avançadas e medicamentos para doenças raras expôs importantes limitações no atual modelo brasileiro de precificação farmacêutica. A dependência de Preços de Referência Internacionais demonstrou capacidade limitada para reconhecer o valor terapêutico, lidar com a incerteza ou apoiar o acesso sustentável a tecnologias altamente inovadoras. Paralelamente, o Brasil iniciou discussões sobre a modernização da regulação econômica farmacêutica envolvendo múltiplos atores. Nesse contexto, os modelos de precificação baseada em valor (PBV) ganharam relevância como alternativas para alinhar os preços ao benefício terapêutico e à sustentabilidade do sistema de saúde. O objetivo deste estudo é apresentar um arcabouço conceitual para a PBV de medicamentos inovadores no Brasil. MÉTODOS: Pesquisa metodológica sobre avaliação da inovação farmacêutica, incluindo revisão de modelos internacionais e adaptação conceitual ao ambiente regulatório brasileiro. A proposta incorpora o Índice de Inovação Farmacêutica (IIF), composto por quatro domínios: Necessidade Terapêutica Não Atendida, Valor Terapêutico Agregado, Desenho do Estudo e Qualidade Metodológica. O arcabouço foi discutido com especialistas em avaliação de tecnologias em saúde, precificação farmacêutica e políticas públicas por meio de consultas com especialistas, grupos focais e oficinas técnicas. As discussões de validação incluíram exercícios práticos utilizando estudos de caso fictícios de terapias avançadas para explorar a classificação de inovação, abordagens de fronteira de eficiência, precificação provisória, reavaliação pós-comercialização e geração de evidências do mundo real. RESULTADOS: A estrutura proposta oferece uma abordagem estruturada de precificação baseada em valor (VBP, na sigla em inglês) alinhada com o valor terapêutico, a inovação e a robustez das evidências. A fronteira de eficiência é proposta como uma âncora econômica para manter a proporcionalidade entre a inovação incremental e o preço. Tecnologias com maiores pontuações de PII (Índice de Inovação Provisória) podem receber vias de precificação diferenciadas, enquanto produtos com maior incerteza exigiriam precificação condicional e reavaliação. Inovações incrementais podem receber prêmios condicionais vinculados a ganhos em segurança, adesão ou conveniência. O modelo busca melhorar a transparência, a previsibilidade e a consistência nas decisões de precificação, mantendo os incentivos para inovação significativa. CONCLUSÕES: A estrutura proposta pode contribuir para as discussões em andamento sobre a modernização da regulação econômica farmacêutica no Brasil, particularmente para terapias avançadas e outras tecnologias inovadoras de alto custo.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
OBJECTIVES: The rapid emergence of advanced therapies and medicines for rare diseases has exposed important limitations in the current Brazilian pharmaceutical pricing model. Reliance on International Reference Pricing has shown limited ability to recognize therapeutic value, address uncertainty, or support sustainable access to highly innovative technologies. In parallel, Brazil has initiated discussions on modernization of pharmaceutical economic regulation involving multiple stakeholders. Within this context, value-based pricing (VBP) models have gained relevance as alternatives for aligning prices with therapeutic benefit and health system sustainability. The objective ir to present a conceptual framework for VBP of innovative medicines in Brazil.
METHODS: Methodological research on pharmaceutical innovativeness assessment, including review of international models and conceptual adaptation to the Brazilian regulatory environment. The proposal incorporates the Pharmaceutical Innovativeness Index (PII), composed of four domains: Unmet Therapeutic Need, Added Therapeutic Value, Study Design, and Methodological Quality. The framework was discussed with specialists in health technology assessment, pharmaceutical pricing and public policy through expert consultations, focus groups, and technical workshops. Validation discussions included practical exercises using fictional advanced therapy case studies to explore innovativeness classification, efficiency frontier approaches, provisional pricing, post-marketing reassessment, and real-world evidence generation.
RESULTS: The framework proposes a structured VBP approach aligned with therapeutic value, innovativeness, and evidence robustness. The efficiency frontier is proposed as an economic anchor to maintain proportionality between incremental innovativeness and price. Technologies with higher PII scores may receive differentiated pricing pathways, while products with greater uncertainty would require conditional pricing and reassessment. Incremental innovations may receive conditional premiums linked to gains in safety, adherence, or convenience. The model seeks to improve transparency, predictability, and consistency in pricing decisions while maintaining incentives for meaningful innovation.
CONCLUSIONS: The proposed framework may contribute to ongoing discussions regarding modernization of pharmaceutical economic regulation in Brazil, particularly for advanced therapies and other high-cost innovative technologies.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
