Introdução: A judicialização da saúde é um problema crescente, especialmente no contexto das doenças raras, onde os altos custos dos tratamentos e a complexidade do manejo frequentemente limitam o acesso. No Brasil, o Conselho Nacional de Justiça criou núcleos de apoio para fornecer relatórios técnico-científicos baseados em Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) para subsidiar decisões judiciais. Este estudo teve como objetivo descrever a frequência e as características desses relatórios relacionados a doenças raras. Métodos: Estudo transversal descritivo realizado no Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde do Hospital Sírio-Libanês, em São Paulo, Brasil. Os dados foram coletados do sistema e-NatJus, que reúne informações científicas baseadas em evidências para apoiar decisões judiciais. Foram incluídos relatórios submetidos entre 2019 e 2024. Os dados extraídos foram categorizados com base nas doenças raras mais frequentes, segundo a base Orphanet (2024), identificadas conforme a Classificação Internacional de Doenças, 11ª edição (CID-11). Também foram identificadas as tecnologias de saúde solicitadas, e análises quantitativas foram realizadas para identificar padrões de distribuição. Resultados: Foram analisados 235.546 relatórios técnicos. As doenças raras mais judicializadas e suas tecnologias associadas foram: doença do neurônio motor (n=501), com 42% dos pedidos envolvendo riluzol ou ácido tauroursodesoxicólico; fibrose cística (n=415), com 60% dos pedidos para elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor; distrofia muscular (n=349), com 30% dos pedidos para ataluren; doença de Gaucher (n=183), com 42% dos pedidos para alfagalsidase; e amiloidose (n=93), com 58% dos pedidos para tafamidis meglumina ou daratumumabe. Conclusões: A análise dos relatórios técnicos relacionados a doenças raras evidencia a necessidade de intervenções direcionadas para melhorar o acesso às condições mais prevalentes. Ao identificar as tecnologias de saúde mais frequentemente solicitadas, o estudo destaca a importância da tomada de decisão baseada em evidências para enfrentar os desafios das doenças raras no sistema judicial, especialmente diante dos altos custos associados a esses tratamentos.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
lntroduction: Health judicialization is an escalating issue, especially concerning rare diseases, where high treatment costs and complex management often limit treatment access. ln Brazil, the National Council of Justice created support centers to provide technical-scientific reports based on HTA (TRs) for evaluating judicialized health technologies. This study aimed to describe the frequency and characteristics of TRs related to rare diseases within this framework. Methods Descriptive cross-sectional study developed at the Center of HTA, Hospital Sírio-Libanês, Sao Paulo, Brazil. Data were collected from the National System of Technical Reports (e-natjus), which compiles evidence-based scientific information to support judicial decision-making (https:/ /www.pje.jus.br/e-natjus/pesquisaPublica.php). We included TRs submitted to the platform between 2019 and 2024. Extracted data were categorized based on the most frequent rare diseases estimated by the Orphanet database's list of 2024, identified according to the lnternational Classification of Diseases 11 coding manual. Additionally, the requested health technologies were identified, and quantitative analyses were performed to identify distribution patterns. Results A total of 235,546 TRs were analyzed. The most prevalent judicialized rare diseases and their corresponding technologies were as follows: motor neuron disease (n = 501), with 42% of requests involving riluzole or tauroursodeoxycholic acid; cystic fibrosis (n = 415), with 60% of requests for elexacaftor, tezacaftor, and ivacaftor; muscular dystrophy (n = 349), with 30% of requests for ataluren; Gaucher disease (n = 183), with 42% of requests for agalsidase alfa; and amyloidosis (n = 93), with 58% of requests for tafamidis meglumine or daratumumab. Conclusions he analysis of TRs related to rare diseases highlights the need for target interventions to improve access for the most prevalent conditions. By identifying the most frequently requested health technologies, this study emphasizes the importance of evidence-based decision-making in addressing the challenges posed by rare diseases within the judicial system, particularly the high costs associated with these treatments.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
