Padrões de distribuição e avaliações econômicas de terapias para doença de Gaucher no Brasil: uma análise do sistema nacional de saúde (1999 a 2022)
Tipo de documento
Pôster
Descrição
Resumo apresentado na Health Technology Assessment international (HTAi)
Fonte
HTAi
Ano de publicação
2024
Referência (Vancouver)
Borin MC, Acurcio FA, Alvares-Teodoro J, Guerra A Jr. Distribution patterns and economic assessments of Gaucher disease therapies in Brazil: a national health system analysis (1999 to 2022). In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2024 Dec; Seville, Spain. Health Technology Assessment International, HTAi; 2024. p. S154-S155. PD161.
Distribution patterns and economic assessments of Gaucher disease therapies in Brazil: a national health system analysis (1999 to 2022)
Description
Abstract presented at Health Technology Assessment international (HTAi)
Source
HTAi
Publication year
2024
Reference (Vancouver)
Borin MC, Acurcio FA, Alvares-Teodoro J, Guerra A Jr. Distribution patterns and economic assessments of Gaucher disease therapies in Brazil: a national health system analysis (1999 to 2022). In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2024 Dec; Seville, Spain. Health Technology Assessment International, HTAi; 2024. p. S154-S155. PD161.
Introdução: A doença de Gaucher, uma doença hereditária de armazenamento lisossomal, requer tratamento crônico com terapias de reposição enzimática (TREs). No Brasil, o Sistema Único de Saúde (SUS) desempenha um papel fundamental no fornecimento de acesso a esses tratamentos. Este estudo teve como objetivo analisar a distribuição e os custos associados de medicamentos para a doença de Gaucher no SUS, oferecendo uma visão abrangente da alocação de recursos ao longo de 23 anos. Métodos: Utilizando o sistema TabNet do Ministério da Saúde do Brasil, foram analisados dados de dispensação de medicamentos de 1999 a 2022. Além disso, os gastos anuais e totais com imiglucerase, miglustat e taliglucerase alfa foram avaliados usando os bancos de dados do Sistema de Informações Ambulatoriais e do Sistema de Informações Hospitalares para uma coorte de pacientes de 2000 a 2015. Fatores demográficos como sexo, idade, cor da pele autodeclarada, índice de massa corporal e área de residência foram correlacionados com os padrões de gastos. As tendências foram contextualizadas com eventos que poderiam potencialmente afetar a disponibilidade de medicamentos, como alertas do ministério e mudanças regulatórias. Resultados: A análise de dispensação revelou um padrão flutuante na distribuição de medicamentos ao longo do período do estudo. Os dados revelaram um pico na dispensação de imiglucerase em meados dos anos 2000, seguido por uma queda acentuada após 2010, que coincidiu com a escassez global. Os custos totais de 2000 a 2015 atingiram US$ 1,138 bilhão, com despesas anuais médias de US$ 120.631,15. Após 2010, houve uma diversificação na utilização da terapia, com um aumento em tratamentos alternativos, como miglustat e taliglucerase alfa. Conclusões: O estudo revela um ônus financeiro significativo no SUS devido aos tratamentos da doença de Gaucher e às disparidades demográficas. As tendências na dispensação e nos custos de ERTs dentro do SUS são uma resposta direta à disponibilidade de medicamentos e às ações regulatórias, com a adoção de ERTs alternativas após 2010 demonstrando a flexibilidade do sistema. O planejamento estratégico de políticas de saúde é vital para a sustentabilidade e acessibilidade do tratamento.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction: Gaucher disease, an inherited lysosomal storage dis order, requires chronic management with enzyme replacement ther apies (ERTs). In Brazil, the Unified Health System (SUS) plays a pivotal role in providing access to such treatments. This study aimed to analyze the distribution and associated costs of medications for Gaucher disease within the SUS, offering a comprehensive view of resource allocation over 23 years. Methods: Utilizing the TabNet system from the Brazilian Health Ministry, medication dispensation data from 1999 to 2022 were analyzed. In addition, annual and total expenditures on imiglucer ase, miglustat, and taliglucerase alfa were evaluated using the Ambulatory Information System and the Hospital Information System databases for a cohort of patients from 2000 to 2015. Demographicfactors such as sex, age, self-declared skin color, body mass index, and area of residence were correlated with spending patterns. Trends were contextualized with events that could poten tially affect medication availability, such as ministry alerts and regulatory changes. Results: The dispensation analysis revealed a fluctuating pattern in medication distribution over the study period. The data revealed a peak in imiglucerase dispensation in the mid-2000s, followed by a stark decrease after 2010 that coincided with global shortages. Total costs from 2000 to 2015 reached USD1.138 billion, with annual expenditures averaging USD120,631.15. After 2010 there was a diversification in therapy utilization, with an increase in alternative treatments such as miglustat and taliglucerase alfa. Conclusions: The study reveals a significant financial burden on the SUS from Gaucher disease treatments and demographic disparities. Trends in the dispensation and costs of ERTs within the SUS are a direct response to drug availability and regulatory actions, with adoption of alternative ERTs after 2010 demonstrating the system’s flexibility. Strategic health policy planning is vital for treatment sustainability and affordability.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
