Resumo
Introdução (com objetivo): Introdução: As doenças raras representam importante desafio para os sistemas de saúde devido à baixa prevalência, elevada complexidade diagnóstica, alto custo terapêutico e à frequente dependência de tecnologias de alto impacto orçamentário. No Brasil, a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras define diretrizes para ampliação do acesso e da integralidade do cuidado. Nesse contexto, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC) possui papel central na avaliação e recomendação de incorporação dessas tecnologias, especialmente diante do desafio de equilibrar equidade no acesso e sustentabilidade orçamentária. Objetivos: Analisar o perfil das tecnologias submetidas à CONITEC para doenças raras entre 2012 e 2026, avaliando padrões de submissão, tempo de avaliação, taxa de recomendação favorável e potenciais implicações econômicas e assistenciais. Material e Método: Método: Estudo quantitativo, exploratório, retrospectivo e descritivo, com base em dados secundários extraídos dos relatórios de tecnologias avaliadas pela CONITEC, considerando medicamentos avaliados no período de janeiro de 2012 a março de 2026. Foram selecionados os medicamentos classificados como indicados para doenças raras e comparadas às demais submissões quanto a taxa de incorporação[FM1.1][JC1.2], natureza do demandante, área terapêutica, tempo entre submissão e decisão final, e mudança de decisão após consulta pública. Resultados: Resultados: Observou-se que as submissões de tecnologias destinadas às doenças raras representaram 35,6% do total de medicamentos analisadas. Dentre os 199 medicamentos relacionados a doenças raras, 47,7%[FM2.1][JC2.2] (n=95) receberam parecer favorável, incluindo recomendações de incorporação ou ampliação de uso, enquanto, para as demais tecnologias esse percentual é de 51%. Além disso, 56,3% das tecnologias avaliadas tiveram a indústria farmacêutica como demandante, enquanto, entre as demais tecnologias esse percentual foi de 38,2%. Para doenças raras houve predominância das submissões nas áreas de endocrinologia (28,1%), oncologia (18,6%), e neurologia (17%), já para as demais doenças, destacaram-se infectologia (19,8%), oncologia (14,7%), e doenças osteomusculares (11,5%). [FM3.1][JC3.2]O tempo médio de avaliação mostrou-se superior ao observado para tecnologias não classificadas como raras (9,4 meses para raras, 8,7 meses para as demais), evidenciando maior complexidade no processo decisório.[FM4.1] Também foi identificada uma incidência ligeiramente superior de mudanças de recomendação após consulta pública para doenças raras, com 31,3% das decisões inicialmente negativas, em comparação com 27,9% [FM5.1]nas demais tecnologias. Conclusões: Conclusão: As doenças raras apresentaram dinâmica distinta no processo de avaliação da CONITEC, marcada por maior complexidade decisória, maior participação da indústria como demandante, maior sensibilidade à participação social e importantes desafios relacionados à sustentabilidade do SUS. Os achados reforçam a necessidade de modelos avaliativos mais adaptados às especificidades dessas tecnologias, contribuindo para decisões mais transparentes, equitativas e sustentáveis na incorporação de terapias de alto custo.
