Perfil das tecnologias para doenças raras submetidas à Conitec: análise epidemiológica, econômica e do processo regulatório (2023–2025)
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Resumo apresentado no 14º Fórum Brasileiro sobre Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (FAFF) e publicado no Jornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (JAFF)
Fonte
JAFF
Ano de publicação
2026
Referência (Vancouver)
Oliveira VB, Oliveira VSB. PE-065 Perfil das tecnologias para doenças raras submetidas à Conitec: análise epidemiológica, econômica e do processo regulatório (2023–2025). J Assist Farmac Farmacoecon. 2026;11(s.4).
Profile of technologies for rare diseases submitted to Conitec: epidemiological, economic and regulatory process analysis (2023–2025)
Document type
Summary
Description
Abstract presented at the 14th Brazilian Forum on Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (FAFF) and published in the Journal of Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (JAFF)
Source
JAFF
Publication year
2026
Reference (Vancouver)
Oliveira VB, Oliveira VSB. PE-065 Perfil das tecnologias para doenças raras submetidas à Conitec: análise epidemiológica, econômica e do processo regulatório (2023–2025). J Assist Farmac Farmacoecon. 2026;11(s.4).
Introdução (com objetivo): A incorporação de tecnologias para doenças raras no Sistema Único de Saúde (SUS) envolve um conjunto heterogêneo de condições clínicas, demandantes e percursos regulatórios(1–3). A caracterização das submissões à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) é fundamental para compreender a dinâmica de acesso a medicamentos órfãos no Brasil e identificar possíveis gargalos no processo de avaliação. O objetivo deste trabalho foi descrever o perfil epidemiológico, terapêutico, econômico e regulatório das tecnologias para doenças raras submetidas à Conitec entre 2023 e 2026, caracterizando as submissões quanto à área terapêutica, tipo de demandante, métricas de avaliação econômica, tempos do processo regulatório e população impactada. Material e Método: Estudo descritivo-exploratório com base em dados secundários. As recomendações foram obtidas no site da Conitec. As tecnologias foram classificadas de acordo com o preconizado pela OMS, até 65 casos por 100.000 pessoas. Para cada tecnologia elegível, os relatórios de recomendação foram analisados e categorizados quanto à área terapêutica, tipo de demandante, métrica de avaliação econômica, desfecho de saúde reportado, tempo entre registro na Anvisa e protocolo na Conitec, tempo entre protocolo e decisão, população estimada e número de contribuições à consulta pública. A análise foi conduzida por estatística descritiva. Resultados: Foram identificadas 49 submissões para doenças raras no período, todas referentes a medicamentos, sendo 48 solicitações de incorporação e uma de ampliação de uso. Cânceres raros corresponderam a 24,5% das submissões (n=12). As áreas terapêuticas mais representadas foram Hematologia (n=14; 28,6%), Neurologia (n=11; 22,4%) e Oncologia (n=6; 12,2%). As submissões envolveram 31 demandantes distintos, com predominância da indústria farmacêutica (n=44; 89,8%); 10 demandantes concentraram 57% das submissões. A razão de custo-efetividade incremental (RCEI) foi a métrica econômica mais utilizada (73%; n=36), com QALY como desfecho em 38,8% dos casos e AVAQ em 30,6%. O tempo mediano entre o registro na Anvisa e o protocolo na Conitec foi de 1.262 dias (~3,5 anos), enquanto o tempo mediano entre protocolo e decisão foi de 308 dias (~10 meses). A população estimada total foi de 59.657 pessoas, sendo 24.488 associadas a tecnologias incorporadas e 35.169 a tecnologias não incorporadas. A mediana de contribuições à consulta pública foi de 402 por tecnologia, sem diferença relevante entre os grupos. Conclusões: O pipeline de tecnologias para doenças raras na Conitec apresenta concentração em áreas terapêuticas específicas e em um subconjunto de demandantes recorrentes. O intervalo mediano de aproximadamente 3,5 anos entre o registro sanitário e a submissão à Conitec evidencia uma lacuna relevante no acesso oportuno. Além disso, as tecnologias não incorporadas no período correspondem a uma população estimada de mais de 35 mil pessoas, reforçando o impacto clínico e social das decisões no contexto das doenças raras no SUS.
O registro foi originalmente publicado em português. A versão em inglês foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction (with objective): The incorporation of technologies for rare diseases into the Brazilian Unified Health System (SUS) involves a heterogeneous set of clinical conditions, demanders, and regulatory pathways (1–3). Characterizing submissions to the National Commission for the Incorporation of Technologies in the SUS (Conitec) is fundamental to understanding the dynamics of access to orphan drugs in Brazil and identifying possible bottlenecks in the evaluation process. The objective of this work was to describe the epidemiological, therapeutic, economic, and regulatory profile of technologies for rare diseases submitted to Conitec between 2023 and 2026, characterizing the submissions in terms of therapeutic area, type of demander, economic evaluation metrics, regulatory process times, and impacted population. Material and Method: Descriptive-exploratory study based on secondary data. Recommendations were obtained from the Conitec website. Technologies were classified according to WHO guidelines, up to 65 cases per 100,000 people. For each eligible technology, the recommendation reports were analyzed and categorized according to therapeutic area, type of applicant, economic evaluation metric, reported health outcome, time between registration with Anvisa and protocol at Conitec, time between protocol and decision, estimated population, and number of contributions to the public consultation. The analysis was conducted using descriptive statistics. Results: Forty-nine submissions for rare diseases were identified during the period, all related to medications, with 48 requests for incorporation and one for expansion of use. Rare cancers accounted for 24.5% of the submissions (n=12). The most represented therapeutic areas were Hematology (n=14; 28.6%), Neurology (n=11; 22.4%), and Oncology (n=6; 12.2%). The submissions involved 31 different applicants, predominantly from the pharmaceutical industry (n=44; 89.8%); 10 applicants concentrated 57% of the submissions. The incremental cost-effectiveness ratio (ICER) was the most frequently used economic metric (73%; n=36), with QALY as the outcome in 38.8% of cases and QALY in 30.6%. The median time between registration with Anvisa and protocol at Conitec was 1,262 days (~3.5 years), while the median time between protocol and decision was 308 days (~10 months). The estimated total population was 59,657 people, with 24,488 associated with incorporated technologies and 35,169 with non-incorporated technologies. The median number of contributions to the public consultation was 402 per technology, with no relevant difference between the groups. Conclusions: The pipeline of technologies for rare diseases at Conitec shows a concentration in specific therapeutic areas and in a subset of recurring applicants. The median interval of approximately 3.5 years between sanitary registration and submission to Conitec highlights a significant gap in timely access. Furthermore, the technologies not incorporated during this period correspond to an estimated population of over 35,000 people, reinforcing the clinical and social impact of decisions regarding rare diseases within the Brazilian Unified Health System (SUS).
