Transplante de fígado na polineuropatia amiloide familiar no Brasil – dados demográficos e clínicos comparados ao registro mundial de transplantes de FAP
Transplante de fígado na polineuropatia amiloide familiar no Brasil - dados demográficos e clínicos comparados ao registro mundial de transplantes de FAP
Tipo de documento
Apresentação
Descrição
Resumo apresentado na The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR)
Fonte
ISPOR
Ano de publicação
2012
Referência (Vancouver)
Fernandes RA, Amaral LM, Takemoto MMS, Takemoto M, Vasconcellos JF, Cukier FN, Fujii RK, Furlan F, Mould J. Liver transplantation in familial amyloid polyneuropathy in Brazil- demographic and clinical data compared to fap world transplant registry [Internet]. In: ISPOR Europe 2012; Berlin, Germany. Disponível em: https\://www\.ispor.org/heor-resources/presentations-database/presentation/ispor-15th-annual-european-congress/liver-transplantation-in-familial-amyloid-polyneuropathy-in-brazil-demographic-and-clinical-data-compared-to-fap-world-transplant-registry
Liver Transplantation in Familial Amyloid Polyneuropathy in Brazil- Demographic and Clinical Data Compared to Fap World Transplant Registry.
Document type
Presentation
Description
Abstract presented at The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR)
Source
ISPOR
Publication year
2012
Reference (Vancouver)
Fernandes RA, Amaral LM, Takemoto MMS, Takemoto M, Vasconcellos JF, Cukier FN, Fujii RK, Furlan F, Mould J. Liver transplantation in familial amyloid polyneuropathy in Brazil- demographic and clinical data compared to fap world transplant registry [Internet]. In: ISPOR Europe 2012; Berlin, Germany. Available from: https\://www\.ispor.org/heor-resources/presentations-database/presentation/ispor-15th-annual-european-congress/liver-transplantation-in-familial-amyloid-polyneuropathy-in-brazil-demographic-and-clinical-data-compared-to-fap-world-transplant-registry
Objetivos: A polineuropatia amiloidótica familiar (PAF) é um distúrbio autossômico dominante causado pela proteína mutante transtirretina (TTR). Como a maioria da TTR é produzida nos hepatócitos, o transplante de fígado (LTx) tem sido uma opção de tratamento para prevenir a progressão da doença a longo prazo. Este estudo tem como objetivo relatar as características demográficas e clínicas de pacientes com PAF submetidos a LTx no Brasil em comparação com o Registro Mundial de Transplante de PAF (FAPWTR). Métodos: Foi realizada uma revisão da literatura até maio de 2012 através das bases de dados Cochrane Collaboration, Medline, EMBASE e Lilacs. Foi desenvolvida uma análise retrospectiva dos dados epidemiológicos disponíveis no FAPWTR de 1995 a 2010. Resultados: De 1995 a 2010, foram registrados 1.893 LTx em 73 centros de 19 países pelo FAPWTR. Destes, 5% foram realizados em 4 centros Brasileiros. Na coorte do FAPWRT, 56% eram do sexo masculino, a idade mediana no momento do transplante foi de 38 anos (21-72), e a mediana da duração da doença antes do LTx foi de 3 anos (0-30). As principais causas de morte foram complicações cardíacas (22%), sepse (22%), complicações relacionadas ao fígado (14%) e complicações perioperatórias (3%). A taxa de sobrevida em 5 anos foi de 82%. Em uma coorte da Universidade de São Paulo-Brasil, 24 pacientes foram submetidos a LTx. As características dos pacientes foram semelhantes ao FAPWRT (66,6% do sexo masculino; idade mediana 36 anos), exceto pela duração da doença antes do transplante (mediana: 8 anos [2-17]). Foram registradas seis mortes e as principais causas foram sepse e trombose da artéria hepática. Mortes relacionadas ao coração também foram observadas, mas em um caso. A taxa geral de sobrevida em 5 anos foi de 58%. Dados de 59 indivíduos Brasileiros inscritos no Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS) indicaram 81% de pacientes sintomáticos e LTx realizado em 37,5%. Conclusões: Quando comparada ao FAPWTR, a coorte Brasileira mostrou uma maior duração da doença antes do LTx e uma taxa de sobrevida em 5 anos mais baixa após o procedimento. Isso pode ser indicativo da necessidade de melhor diagnóstico e manejo dos pacientes com PAF no Brasil.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Objetives: Familial amyloid polyneuropathy (FAP) is an autosomal dominant disorder, caused by mutant transthyretin protein (TTR). Because most TTR is produced in hepatocytes, liver transplantation (LTx) has been a treatment option to prevent long term disease progression. This study aims to report demographic and clinical characteristics of FAP patients submitted to LTx in Brazil compared to FAP World Transplant Registry (FAPWTR). Methods: A literature review was performed by May 2012 through Cochrane Collaboration, Medline, EMBASE, and Lilacs databases. A retrospective analysis of epidemiological data available from FAPWTR was developed from 1995 to 2010. Results: From 1995 to 2010, 1,893 LTx were recorded in 73 centers of 19 countries by FAPWTR. Of these, 5% were performed in 4 Brazilian centers. In FAPWRT cohort, 56% were male, median age at time of transplantation was 38 years (21-72), and the median disease duration before LTx was 3 years (0-30). The main causes of death were cardiac complications (22%), sepsis (22%), liver related complications (14%) and perioperative complications (3%). The 5-year survival rate was 82%. In a cohort from São Paulo University-Brazil, 24 patients underwent LTx. Patients characteristics were similar to FAPWRT (66.6% male; median age 36 years), except for disease duration before transplantation (median: 8 years [2-17]). Six deaths were registered and the main causes were sepsis and hepatic artery thrombosis. Cardiac related deaths was also observed but in one case. The overall 5-year survival rate was 58%. Data from 59 Brazilian subjects enrolled in Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS) indicated 81% of symptomatic patients and LTx performed in 37.5%. Conclusions: When compared to FAPWTR, Brazilian cohort showed longer disease duration before LTx, and a shorter 5-year survival rate after the procedure. This might be indicative of a need for better diagnose and management of FAP patients in Brazil.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the aid of artificial intelligence.
