CONTEXTO: A Fibrose Pulmonar Idiopática-FPI é um tipo de pneumonia intersticial crônica fibrosante, de causa desconhecida, associada à piora funcional respiratória progressiva e taxas elevadas de mortalidade. O tratamento da FPI ainda é limitado e desafiador. Diretrizes médicas aconselham o manejo de FPI por meio de medidas não farmacológicas (oxigênio suplementar, reabilitação pulmonar), transplante de pulmão e tratamento farmacológico. Recentemente tal tratamento foi suplementado pelas drogas antifibróticas, nintedanib e pirfenidona, que visam melhorar o quadro patológico e promover aumento no tempo de sobrevida dos pacientes. MÉTODOS: Com o objetivo de recuperar evidências de eficácia e segurança de nintedanib e pirfenidona no tratamento de FPI foi realizada uma pesquisa sistematizada utilizando, principalmente as bases de dados Pubmed, Cochrane e CRD. Deu-se preferência a estudos de revisões sistemáticas com e sem metanálise. Foram ainda considerados os documentos da American Thoracic Society (ATS), European Respiratory Society (ERS), Sociedade Respiratória Japonesa (JRS), American Thoracic Association (ALAT) e do National Guideline Clearinghouse (NGC) que tratam de protocolos de tratamento da FPI em diversos países, bem como a Diretriz da Sociedade Brasileira de Pneumologia e Tisiologia (2012). A posteriori foi realizada a análise de impacto orçamentário da provável incorporação de drogas antifibróticas para tratamento de fibrose pulmonar idiopática no SUS no âmbito de Mato Grosso. CONCLUSÃO: As evidências atualmente disponíveis sugerem que a pirfenidona apresenta eficácia no risco de morte por todas as causas, bem como no risco de morte por FPI em 1 ano, sendo capaz de reduzir o risco de agravamento do quadro de dispneia, em comparação com placebo. No que tange ao nintedanib os estudos demonstram retardo na progressão da FPI quando comparado ao placebo e redução significativa no risco de exacerbações agudas. Ambas as drogas parecem ser bem toleradas. RECOMENDAÇÃO: Embora os estudos apontem para relativa eficácia e segurança das drogas antifibróticas, a Comissão Permanente de Farmácia e Terapêutica não recomendou a incorporação destas na lista estadual de medicamentos de Mato Grosso pelas seguintes razões: as medidas de efeito que falam a favor da eficácia e segurança de antifibróticos foram obtidas em comparação com placebo ou provenientes de evidência indireta; os custos para sua implementação no SUS em esfera estadual apresentam-se impraticáveis. Em muitos casos, o tratamento de doenças raras como a FPI apresentam custo individual elevado, dificultando seu financiamento por parte da gestão estadual. Entretanto, o princípio do SUS de universalidade é um objetivo que deve ser continuamente reivindicado até que essas novas tecnologias se tornem viáveis e acessíveis a toda a população brasileira.
Notas
O registro foi originalmente publicado em português. A versão em inglês foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
BACKGROUND: Idiopathic Pulmonary Fibrosis (IPF) is a type of chronic fibrosing interstitial pneumonia of unknown cause, associated with progressive deterioration of respiratory function and high mortality rates. Treatment of IPF remains limited and challenging. Medical guidelines recommend management of IPF through non-pharmacological measures (supplemental oxygen, pulmonary rehabilitation), lung transplantation, and pharmacological treatment. More recently, treatment has been supplemented by the antifibrotic drugs nintedanib and pirfenidone, which aim to improve the pathological condition and increase patient survival time. METHODS: To retrieve evidence on the efficacy and safety of nintedanib and pirfenidone for the treatment of IPF, a systematic search was conducted, mainly using the PubMed, Cochrane, and CRD databases. Preference was given to systematic reviews with and without meta-analysis. Documents from the American Thoracic Society (ATS), European Respiratory Society (ERS), Japanese Respiratory Society (JRS), American Thoracic Association (ALAT), and National Guideline Clearinghouse (NGC) addressing IPF treatment protocols in several countries were also considered, as was the 2012 guideline of the Brazilian Society of Pulmonology and Phthisiology. Subsequently, a budget impact analysis was conducted for the potential incorporation of antifibrotic drugs for the treatment of idiopathic pulmonary fibrosis into the SUS in the state of Mato Grosso. CONCLUSION: The currently available evidence suggests that pirfenidone is effective in reducing the risk of all-cause mortality and the risk of death from IPF at 1 year, and is able to reduce the risk of worsening dyspnea compared with placebo. Regarding nintedanib, studies demonstrate a delay in IPF progression compared with placebo and a significant reduction in the risk of acute exacerbations. Both drugs appear to be well tolerated. RECOMMENDATION: Although studies indicate relative efficacy and safety of antifibrotic drugs, the Permanent Pharmacy and Therapeutics Committee did not recommend their incorporation into the Mato Grosso state medicines list for the following reasons: effect measures supporting the efficacy and safety of antifibrotics were obtained from comparisons with placebo or from indirect evidence; and the costs of implementation in the SUS at the state level are impracticable. In many cases, the treatment of rare diseases such as IPF has a high individual cost, making state-level financing difficult. Nevertheless, the SUS principle of universality is a goal that should be continuously pursued until these new technologies become feasible and accessible to the entire Brazilian population.
Notes
The record was originally published in Portuguese. The English version was translated with the support of artificial intelligence.
