Custo-utilidade de atalureno mais cuidado padrão em pacientes com distrofia muscular de Duchenne com mutações sem sentido no Brasil
Tipo de documento
Apresentação
Descrição
Resumo apresentado na Health Technology Assessment international (HTAi)
Fonte
HTAi
Ano de publicação
2025
Referência (Vancouver)
Eliane Wurdig Roesch, Veronica Colpani, Grace Anne Doria, Klebya Hellen Dantas de Oliveira, Catia Oliveira, Henry Maia Peixoto, Ana Flavia de Morais Oliveira. Cost-Utility Of Ataluren Plus Standard Care In Patients With Nonsense Mutations Duchenne Muscular Dystrophy In Brazil. HTAi 2025. OP58.
Cost-utility of ataluren plus standard care in patients with nonsense mutations Duchenne muscular dystrophy in Brazil
Description
Abstract presented at Health Technology Assessment international (HTAi)
Source
HTAi
Publication year
2025
Reference (Vancouver)
Eliane Wurdig Roesch, Veronica Colpani, Grace Anne Doria, Klebya Hellen Dantas de Oliveira, Catia Oliveira, Henry Maia Peixoto, Ana Flavia de Morais Oliveira. Cost-Utility Of Ataluren Plus Standard Care In Patients With Nonsense Mutations Duchenne Muscular Dystrophy In Brazil. HTAi 2025. OP58.
Introdução: A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença rara, recessiva ligada ao X, na qual a deficiência de distrofina leva à degeneração muscular progressiva. O ataluren é uma terapia específica para mutação que retarda a progressão da doença. Nosso estudo teve como objetivo avaliar o custo-utilidade do ataluren mais cuidado padrão (SC), comparado ao SC isolado em pacientes com DMD por mutações sem sentido sob a perspectiva do Sistema Único de Saúde brasileiro. Métodos: Foi desenvolvido um modelo Semi-Markov com 5 estados de saúde baseados no status ambulatorial para avaliar a razão incremental de custo-efetividade (ICER) do ataluren mais SC versus SC isolado, expressa em reais (R$) por anos de vida ajustados pela qualidade (QALYs). Um horizonte temporal de 50 anos foi utilizado na análise do caso base, considerando ciclos anuais. Tanto os custos quanto os QALYs foram descontados a uma taxa de 5%. As probabilidades de transição e os dados de utilidade foram obtidos da literatura publicada. Os custos foram baseados em dados de um estudo de microcusteio e no banco de dados da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos no Brasil. As incertezas dos parâmetros foram testadas por meio de análises de sensibilidade determinística e probabilística. Resultados O ataluren mais SC levou a um incremento de 0,503 QALYs e a custos incrementais de R$32.453.742,94, resultando em um ICER de R$64.463.723,25/QALY. A análise de sensibilidade determinística mostrou que a utilidade no estado ambulatorial inicial foi o fator mais significativo para o ICER, seguida pelos custos do ataluren mais SC relacionados a esse estado. Todas as estimativas na análise de sensibilidade probabilística estão acima do limiar de disposição a pagar de R$120.000,00/QALY, que considera a raridade da doença. Conclusões O valor do ICER é 537 vezes maior que o limiar de custo-efetividade de R$120.000,00, indicando que o ataluren mais SC não é uma terapia custo-efetiva para pacientes com DMD por mutações sem sentido. No entanto, é essencial discutir o limiar de custo-efetividade, preços baseados em valor e acordos comerciais para precificação de medicamentos órfãos, a fim de viabilizar terapias mais eficazes e evitar a judicialização.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
lntroduction: Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare, X-linked recessive disease, in which dystrophin deficiency leads to progressive muscular degeneration. Ataluren is a mutation-specific therapy that delays disease progression. Our study aimed to assess the cost-utility of ataluren plus standard care (SC), compared to SC alone in patients with nonsense mutations DMD from a Brazilian Unified Health System perspective. Methods A Semi-Markov model with 5 health states based on ambulatory status was developed to assess the incremental cost-effectiveness ratio (ICER) of ataluren plus SC versus SC alone, which was expressed as Reais (R$) per the quality-adjusted life-years (QALYs). A SO-year time horizon was used in the base case analysis, considering annual cycles. Both costs and QALYs were discounted using a 5%. Transition probabilities and utility data were taken from published literature. Costs were based on data from a micro-costing study and the Brazilian Chamber of Drug Market Regulation database. Parameter uncertainties were tested using deterministic and probabilistic sensitivity analysis. Results Ataluren plus SC led to incremental 0.503 QALYs and incremental costs of R$32,453, 742.94, resulting in an ICER of R$64,463, 723.25/QALY. The deterministic sensitivity analysis showed that early ambulatory state utility was the most significant for ICER, followed by costs of ataluren plus SC related to early ambulatory state. All estimates in the probabilistic sensitivity analysis are above the willingness-to-pay threshold of 120,000.00 reais/QALY, which takes into consideration the disease rarity. Conclusions The ICER value is 537 times greater than the cost-effectiveness threshold of R$120.000,00, so that ataluren plus SC is not a cost-effective therapy for patients with nonsense mutations DMD. However, it is essential to discuss cost-effectiveness threshold, value-based prices and commercial agreement for pricing of orphan drugs in order to provide more effective therapies and prevent judicialization.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
