Extrapolação de dados com curvas de sobrevivência: uma abordagem alternativa com dados agregados
Tipo de documento
Pôster
Descrição
Resumo apresentado na Health Technology Assessment international (HTAi)
Fonte
HTAi
Ano de publicação
2024
Referência (Vancouver)
Zimmermann IR, Borges S. Data extrapolation with survival curves: an alternative approach with aggregated data. In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2024 Dec; Seville, Spain. Health Technology Assessment International, HTAi; 2024. p. S87. PP78.
Data extrapolation with survival curves: an alternative approach with aggregated data
Description
Abstract presented at Health Technology Assessment international (HTAi)
Source
HTAi
Publication year
2024
Reference (Vancouver)
Zimmermann IR, Borges S. Data extrapolation with survival curves: an alternative approach with aggregated data. In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2024 Dec; Seville, Spain. Health Technology Assessment International, HTAi; 2024. p. S87. PP78.
Introdução: Recentemente, tem havido ênfase considerável em curvas de sobrevivência para extrapolação de dados, especialmente no campo da avaliação econômica em oncologia. Métodos comuns para ajustar curvas de sobrevivência são complexos e fortemente dependentes de dados individuais de pacientes (IPD), o que pode não ser viável para avaliação de tecnologia em saúde (HTA). Propomos um método alternativo para extrapolação de curva de sobrevivência com ajuste direto para dados agregados. Métodos: Modelos comuns de análise de sobrevivência paramétrica foram testados: exponencial, Weibull, log-normal, log-logístico, gama generalizado e Gompertz. Tivemos acesso ao IPD de um ensaio clínico randomizado publicado (n = 694) testando terapias (anastrozol e fulvestrante) para câncer de mama metastático com 10 anos de acompanhamento em sobrevida livre de progressão (PFS) e resultados de sobrevida global (OS). Após ajustar o IPD original, buscamos ajustar modelos a dados agregados publicados (curvas de Kaplan-Meier) usando regressões não lineares e algoritmos de otimização. Ambos os métodos foram comparados em termos de inspeção visual e qualidade de ajuste estatístico (critério de informação de Akaike [AIC] e critério de informação Bayesiano [BIC]). Resultados: As curvas de sobrevivência ajustadas diretamente aos dados agregados mostraram um perfil visualmente semelhante em comparação aos ajustes de IPD. De acordo com os valores de AIC/BIC, as distribuições Weibull e gama generalizada se ajustam melhor aos dados de SO, tanto em abordagens individualizadas quanto agregadas. Para PFS, as curvas log-logísticas e log-normais foram as melhores escolhas para o braço do anastrozol, e para o fulvestranto, as melhores escolhas foram log-normal e gama generalizada para dados individualizados, e Gompertz e gama generalizada para o método agregado. O código de linguagem R proposto provou ser reproduzível e passível de automação em futuras aplicações de HTA. Conclusões: Ajustar diretamente as curvas de sobrevivência aos dados agregados é uma alternativa simples e útil em situações em que o acesso ao IPD não é viável.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction: Recently, there has been considerable emphasis on survival curves for data extrapolation, especially in the field of economic evaluation in oncology. Common methods for adjusting survival curves are complex and heavily reliant on individual patient data (IPD), which may not be feasible for health technology assessment (HTA). We propose an alternative method for survival curve extrapolation with direct adjustment to aggregated data. Methods: Common parametric survival analysis models were tested: exponential, Weibull, log-normal, log-logistic, generalized gamma, and Gompertz. We had access to the IPD from a published randomized clinical trial (n=694) testing therapies (anastrozole and fulvestrant) for metastatic breast cancer with 10 years of follow-up on progression-free survival (PFS) and overall survival (OS) outcomes. After adjusting the original IPD, we sought to fit models to published aggregated data (Kaplan–Meier curves) using nonlinear regressions and optimization algorithms. Both methods were compared in terms of visual inspection and statistical fit quality (Akaike information criterion [AIC] and Bayesian information criterion [BIC]). Results: Survival curves directly adjusted to aggregated data showed a visually similar profile compared to IPD adjustments. According to AIC/BIC values, Weibull and generalized gamma distributions best fit OS data, both in individualized and aggregated approaches. For PFS, log-logistic and log-normal curves were the best choices for the anastrozole arm, and for fulvestrant, the best choices were log-normal and generalized gamma for individualized data, and Gompertz and generalized gamma for the aggregated method. The proposed R language code proved to be reproducible and amenable to automation in future HTA applications. Conclusions: Directly adjusting survival curves to aggregated data is a simple and useful alternative in situations where access to IPD is not feasible.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
