Doenças raras: diretrizes clínicas elaboradas no contexto do Sistema Único de Saúde nos últimos 11 anos
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Resumo publicado no Jornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (JAFF)
Fonte
JAFF
Ano de publicação
2023
Referência (Vancouver)
Gomes RM, Esashika SNGS, Vida AT, Souto Maior MCL, Bonan LFS. Doenças raras: diretrizes clínicas elaboradas no contexto do Sistema Único de Saúde nos últimos 11 anos. J Assist Farmac Farmacoecon. 2023;8(Suppl 2).
Rare Diseases: Clinical Guidelines Developed within the Brazilian Unified Health System in the Last 11 Years
Document type
Abstract
Description
Abstract published in the Journal of Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (JAFF)
Source
JAFF
Publication year
2023
Reference (Vancouver)
Gomes RM, Esashika SNGS, Vida AT, Souto Maior MCL, Bonan LFS. Doenças raras: diretrizes clínicas elaboradas no contexto do Sistema Único de Saúde nos últimos 11 anos. J Assist Farmac Farmacoecon. 2023;8(Suppl 2).
Introdução: Define-se doenças raras como aquelas que afetam até 65 pessoas em cada 100.000 indivíduos. No Brasil, aproximadamente 13 milhões de pessoas têm doenças raras (6% da população brasileira). Os Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas são especialmente importantes para orientar o diagnóstico e o tratamento de pacientes com doenças raras. A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias em Saúde (Conitec) assessora o Ministério da Saúde (MS) no desenvolvimento de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas. A elaboração ou atualização desses documentos é baseada em evidência científica e considera critérios de eficácia, segurança, efetividade e custo-efetividade das tecnologias recomendadas. Além de serem orientadas por diretrizes metodológicas estabelecidas pelo MS. Objetivos: Apresentar os Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas desenvolvidos no âmbito do Ministério da Saúde nos últimos onze anos. Material e Método: Estudo qualitativo descritivo sobre o processo de elaboração e atualização de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas para doenças raras pela Conitec no âmbito do Sistema Único de Saúde. A coleta e análise dos dados foi realizada pelo software Excel, 2010. A análise considerou os guias elaborados ou atualizados que foram avaliados pela Conitec e publicados no período de 2012 a 2022. Resultados: O Ministério da Saúde publicou 179 Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas até dezembro de 2022. Dentre essas, 63 (35%) são diretrizes para doenças raras, como Fibrose cística, Miastenia Gravis, Atrofia Muscular Espinhal- AME, Esclerose Lateral Amiotrófica. No período de 2012 a 2022 foram elaboradas e atualizadas 108 diretrizes para doenças raras pela Conitec. Dessas, 31 (43,6%) eram novas diretrizes clínicas e as demais eram atualizações. Em média, 9,8 diretrizes clínicas para doenças raras foram elaboradas e atualizadas por ano (desvio padrão ± 3,7). A série histórica de publicação de diretrizes clínicas sobre doenças raras revelou que o maior número de diretrizes (n=15) foi publicado em 2018 e o menor número (n=3) em 2012. As novas diretrizes foram publicadas, em sua maioria, no ano de 2019. Já entre 2016 e 2017, não houve publicação de novas diretrizes. Discussão e Conclusões: O Ministério da Saúde vem investindo na produção e atualização de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas com vistas à qualificação da atenção à saúde prestada às pessoas com doenças raras. A elaboração e atualização das diretrizes clínicas, a partir da melhor evidência científica disponível, contribui para a melhoria da qualidade de vida dos pacientes com doenças raras e são importante ferramenta para a gestão e regulação do uso de medicamentos e outras tecnologias de saúde.
O registro foi originalmente publicado em português. A versão em inglês foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction: Rare diseases are defined as those affecting up to 65 individuals per 100,000 people. In Brazil, approximately 13 million individuals have rare diseases, which accounts for about 6% of the population. Clinical Protocols and Therapeutic Guidelines (PCDTs) play a crucial role in guiding the diagnosis and treatment of patients with rare diseases. The National Commission for the Incorporation of Health Technologies (Conitec) advises the Ministry of Health (MS) in developing these protocols. The creation or update of these documents is based on scientific evidence and considers criteria such as efficacy, safety, effectiveness, and cost-effectiveness of the recommended technologies. Additionally, they are guided by methodological guidelines established by the MS. Objectives: This study aims to present the Clinical Protocols and Therapeutic Guidelines developed within the Ministry of Health over the past eleven years. Materials and Methods: A descriptive qualitative study was conducted on the process of developing and updating Clinical Protocols and Therapeutic Guidelines for rare diseases by Conitec under the Unified Health System (SUS) in Brazil. Data collection and analysis were performed using Excel software, 2010. The analysis included guidelines developed or updated, evaluated by Conitec, and published from 2012 to 2022. Results: As of December 2022, the Ministry of Health has published 179 Clinical Protocols and Therapeutic Guidelines. Among these, 63 (35%) are specifically for rare diseases such as Cystic Fibrosis, Myasthenia Gravis, Spinal Muscular Atrophy (SMA), and Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). From 2012 to 2022, Conitec developed and updated 108 guidelines for rare diseases. Of these, 31 (43.6%) were new clinical guidelines, while the remainder were updates. On average, 9.8 clinical guidelines for rare diseases were developed and updated per year (standard deviation ± 3.7). The historical series of publishing clinical guidelines on rare diseases revealed that the highest number of guidelines (n=15) was published in 2018, while the lowest number (n=3) was in 2012. Most new guidelines were published in 2019, with no new guidelines published between 2016 and 2017. Discussion and Conclusions: The Ministry of Health has been investing in the production and updating of Clinical Protocols and Therapeutic Guidelines to improve healthcare for individuals with rare diseases. The development and update of clinical guidelines based on the best available scientific evidence contribute significantly to enhancing the quality of life for patients with rare diseases. These guidelines serve as essential tools for managing and regulating the use of medications and other health technologies in Brazil's healthcare system.
