Análise das incorporações de medicamentos para doenças raras no Brasil: é possível acesso integral a esta minoria?
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Resumo publicado no Jornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (JAFF)
Fonte
JAFF
Ano de publicação
2019
Referência (Vancouver)
Biglia LV, Mendes SJ, Lima TM, Aguiar PM. Análise das incorporações de medicamentos para doenças raras no Brasil: é possível acesso integral a esta minoria? J Assist Farmac Farmacoecon. 2019;4(Suppl 1).
Analysis of Drug Incorporations for Rare Diseases in Brazil: Is Full Access Possible for this Minority?
Document type
Abstract
Description
Abstract published in the Journal of Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (JAFF)
Source
JAFF
Publication year
2019
Reference (Vancouver)
Biglia LV, Mendes SJ, Lima TM, Aguiar PM. Análise das incorporações de medicamentos para doenças raras no Brasil: é possível acesso integral a esta minoria? J Assist Farmac Farmacoecon. 2019;4(Suppl 1).
Introdução: No Brasil, o Ministério da Saúde estabelece como doença rara aquela que possui prevalência abaixo de 65 a cada 100.000 pessoas. Este termo coletivo – doenças raras – é utilizado para incluir um grupo muito heterogêneo de distúrbios que podem afetar qualquer sistema do organismo. Tendo em vista o Sistema Único de Saúde (SUS) e seus princípios Integralidade, Equidade e Universalidade, os pacientes acometidos com alguma doença rara representam uma parcela importante da população apesar de serem minoria por definição. OBJETIVO: Descrever o perfil de solicitações de incorporação de medicamentos no âmbito de doenças raras enviadas à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (CONITEC) e suas recomendações, comparando os critérios usados para incorporação de medicamentos para doenças raras com outras agências no campo da Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS). Métodos: Trata-se de um estudo descritivo e exploratório em que foi realizado levantamento das demandas submetidas à CONITEC e suas recomendações ao SUS, de janeiro de 2012 a outubro de 2018, para tratamento de doenças raras. A seguir, foi feita uma comparação dos critérios utilizados por outras agências de ATS reconhecidas mundialmente para incorporação de medicamentos para doenças raras. A pesquisa bibliográfica foi realizada nas bases de dados PubMed, LILACS, sites da CONITEC, Ministério da Saúde e das agências de ATS, considerando um período de busca até dezembro de 2018. Resultados: Houve 55 solicitações de incorporação de medicamentos para o tratamento de 29 doenças raras à CONITEC. Sessenta e dois por cento destas solicitações foram por parte de indústrias. Essas solicitações foram realizadas com base em níveis variados de evidências clínicas, desde relatos de caso até revisões sistemáticas com metanálises. Análises de impacto orçamentário estavam presentes em 83% das solicitações, enquanto que análises econômicas em 64% delas. Trinta e três (59%) demandas foram incorporados no SUS. Como principais justificativas da CONITEC para a não incorporação, foram ausência de evidências clínicas de qualidade, não serem opções custo-efetivas e modestos benefícios clínicos que não justificam o alto preço. Entre as quatro agências de ATS internacionais, todas usam como critério considerações diferenciadas quanto às avaliações econômicas e apenas o NICE usa os seis critérios adotados nesse estudo para avaliação de tecnologias para doenças raras. Conclusão: Os avanços desde 2012 são indiscutíveis, já que 59% dos medicamentos avaliados foram incorporados ao SUS. Entretanto, ainda há desafios e oportunidades não só no Brasil, mas também em países cujas agências de ATS foram pioneiras, tamanha a relevância e atualidade do tema. Maior atenção orçamentária associada a critérios diferenciados para avaliação medicamentos órfãos para doenças raras, possivelmente traz robustez à tomada de decisão e maior potencial de acesso dos pacientes a tratamentos que podem salvar suas vidas.
Notas
O registro foi originalmente publicado em português. A versão em inglês foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction: In Brazil, the Ministry of Health defines a rare disease as one with a prevalence of fewer than 65 cases per 100,000 people. This collective term encompasses a heterogeneous group of disorders that can affect any organ system. Despite being a minority by definition, patients with rare diseases constitute an important segment of the population, aligning with the principles of the Unified Health System (SUS) of comprehensiveness, equity, and universality. Objective: To describe the profile of requests for the incorporation of medications for rare diseases submitted to the National Commission for the Incorporation of Technologies (CONITEC) and their recommendations, comparing the criteria used for the incorporation of medications for rare diseases with other international Health Technology Assessment (HTA) agencies. Methods: This descriptive and exploratory study conducted a survey of requests submitted to CONITEC from January 2012 to October 2018 for the treatment of rare diseases. A comparison was made with the criteria used by other globally recognized HTA agencies for the incorporation of medications for rare diseases. The literature search included databases such as PubMed, LILACS, CONITEC and Ministry of Health websites, and HTA agency sites, with data collected up to December 2018. Results: Fifty-five requests for the incorporation of medications for 29 rare diseases were identified at CONITEC. The majority of requests (62%) were made by pharmaceutical companies. Clinical evidence ranged widely from case reports to systematic reviews with meta-analyses. Budget impact analyses were present in 83% of the requests, while economic analyses were conducted in 64% of them. Thirty-three requests (59%) were incorporated into SUS. Primary reasons for non-incorporation included lack of robust clinical evidence, lack of cost-effectiveness, and modest clinical benefits that did not justify high prices. Conclusion: Since 2012, there have been significant advancements with 59% of evaluated medications being incorporated into SUS. Challenges remain in Brazil and other countries with HTA agencies, particularly in the evaluation of orphan drugs for rare diseases. Greater attention to budget considerations alongside differentiated criteria for evaluating technologies can enhance decision-making and improve access to vital treatments for patients.
Notes
The record was originally published in Portuguese. The English version was translated with the support of artificial intelligence.
