Incorporação de medicamentos para doenças raras no SUS entre 2012 e 2018
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Resumo publicado no Jornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (JAFF)
Fonte
JAFF
Ano de publicação
2018
Referência (Vancouver)
Santana PKG, Nacazume J, Julian GS, Ballalai A. Incorporação de medicamentos para doenças raras no SUS entre 2012 e 2018. J Assist Farmac Farmacoecon. 2018;3(Suppl 1).
Incorporation of Medications for Rare Diseases in the Brazilian Unified Health System (SUS) Between 2012 and 2018
Document type
Abstract
Description
Abstract published in the Journal of Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (JAFF)
Source
JAFF
Publication year
2018
Reference (Vancouver)
Santana PKG, Nacazume J, Julian GS, Ballalai A. Incorporação de medicamentos para doenças raras no SUS entre 2012 e 2018. J Assist Farmac Farmacoecon. 2018;3(Suppl 1).
Introdução: De acordo com a Organização Mundial da Saúde (OMS), doenças raras são aquelas que afetam até 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos. Em 2015 foi estabelecida a Priorização de Protocolos e Diretrizes Terapêuticas para Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras. Objetivos: Este estudo analisou o perfil das recomendações de incorporação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias em Saúde (CONITEC) para doenças raras entre janeiro/2012 e julho/2018. Metodologia: Foi realizada uma análise dos relatórios disponíveis no site oficial da CONITEC. Resultados: Foram encaminhadas 44 submissões para a CONITEC relativas às doenças raras no período analisado, destas, 24 receberam recomendações favoráveis. A espondilite anquilosante e esclerose múltipla foram as doenças com maior número de medicamentos incorporados (17% [ 4]), seguida de doença de Parkinson (8% [2]) e hipertensão arterial pulmonar (8% [2]). A maioria das incorporações (58% [14]) foi realizada antes do estabelecimento da política de doenças raras e foram demandas externas ao governo (46% [11). Além disso, na maioria das incorporações (54% [13]) não havia uma análise econômica, dentre as que apresentavam este tipo de análise, 64% [7] foram análises de custo-minimização, (27% [3]) análises de custo-utilidade e (9% [1]) análises de custo-efetividade. Análises de impacto orçamentário foram apresentadas por 71% [17] das incorporações. Em 17% [4] dos medicamentos incorporados houve uma recomendação negativa do plenário da CONITEC, que foi mudada após a realização de consulta pública. As justificativas da plenária para a recomendação positiva foram benefícios clínicos em termos de eficácia e segurança (42% [10]), economia de custos (33% [8]), comodidade posológica (25% [6]) e ausência de alternativa de tratamento (17% [4]). Conclusões: Os resultados sugerem que as evidências prioritárias para a recomendação positiva de incorporação de medicamentos para doenças raras são dados de eficácia e segurança e economia de custos. A presença de análises econômicas não é frequente nesse tipo de incorporação. Além disso, o estabelecimento das Diretrizes provavelmente induziu o crescimento das demandas para esse grupo de doenças.
Notas
O registro foi originalmente publicado em português. A versão em inglês foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction: According to the World Health Organization (WHO), rare diseases affect up to 65 individuals per 100,000 people. In 2015, the Prioritization of Protocols and Therapeutic Guidelines for Comprehensive Care for People with Rare Diseases was established. Objectives: This study analyzed the profile of recommendations for the incorporation of health technologies for rare diseases by the National Commission for the Incorporation of Health Technologies (CONITEC) between January 2012 and July 2018. Methodology: An analysis of reports available on the official CONITEC website was conducted. Results: During the analyzed period, 44 submissions related to rare diseases were sent to CONITEC, out of which 24 received favorable recommendations. Ankylosing spondylitis and multiple sclerosis had the highest number of incorporated medications (17% [4]), followed by Parkinson's disease (8% [2]) and pulmonary arterial hypertension (8% [2]). Most incorporations (58% [14]) occurred before the establishment of the rare diseases policy and were external demands to the government (46% [11]). Furthermore, in the majority of incorporations (54% [13]), there was no economic analysis. Among those that included economic analysis, 64% [7] were cost-minimization analyses, 27% [3] were cost-utility analyses, and 9% [1] were cost-effectiveness analyses. Budget impact analyses were provided by 71% [17] of the incorporations. In 17% [4] of the medications incorporated, there was an initial negative recommendation from the CONITEC plenary, which was changed after a public consultation. The plenary's justifications for positive recommendations were clinical benefits in terms of efficacy and safety (42% [10]), cost savings (33% [8]), dosing convenience (25% [6]), and lack of treatment alternatives (17% [4]). Conclusions: The results suggest that primary evidence for the positive recommendation of medication incorporation for rare diseases includes efficacy and safety data, as well as cost savings. Economic analyses are not frequently included in these incorporations. Additionally, the establishment of guidelines likely led to increased demands for this group of diseases.
Notes
The record was originally published in Portuguese. The English version was translated with the support of artificial intelligence.
