Objetivo: O objetivo do estudo foi comparar o tratamento com concentrado de complexo protrombínico ativado derivado do plasma (APCC) e FVII ativado recombinante (rFVIIa) em pacientes com hemofilia A com inibidores, analisando os custos e o impacto orça-mentário do tratamento profilático e sob demanda no Sistema Único de Saúde (SUS). Métodos: Este estudo realiza uma Análise de Custo-Minimização (CMA) e um Modelo de Impacto Orçamentário (MIO) para APCC versus rFVIIa na profilaxia e tratamento sob demanda na perspectiva do SUS, com base na análise de diretrizes e bancos de dados públicos do Brasil. Resultados: Estima-se que o custo por paciente para profilaxia seja menor com APCC do que com rFVIIa para a dose máxima, com uma diferença de custo incremental de R$ 2.730.798 (APCC R$ 3.325.894 versus rFVIIa R$ 6.056.692). O MIO estimou que, cinco anos após a substituição parcial de rFVIIa por APCC (30% e 70%, respectivamente), a economia potencial seria de R$ 201.622.888 considerando a profilaxia em adultos e R$ 83.095.850 em crianças. Para o uso sob demanda, o valor economizado poderia ser de R$ 42.696.097 em adultos e R$ 17.596.556 em crianças. Conclusão: Essa análise sugere uma potencial economia de custos do ponto de vista do pagador (SUS) usando APCC em vez de rFVIIa para pacientes com hemofilia A com inibidores, principalmente para profilaxia. Os resultados poderiam potencialmente trazer valor para pacientes e pagadores, pois os recursos poderiam ser realocados para fornecer mais cuidados com o mesmo orçamento, considerando a resposta clínica do paciente.
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Objective: The aim of the study was to compare the treatment with plasma-derived acti-vated prothrombin complex concentrate (APCC) and recombinant activated FVII (rFVIIa) in patients with Hemophilia A with inhibitors, analyzing the costs and budget impact of prophylactic and on-demand treatment in the Brazilian Unified Health System (In Portuguese, Sistema Único de Saúde [SUS]). Methods: This study performs a Cost-Mi-nimization Analysis (CMA) and a Budget Impact Model (BIM) for APCC versus rFVIIa in the prophylaxis and on-demand treatment in SUS perspective, based on analysis of guidelines and public databases from Brazil. Results: The cost per patient for prophylaxis is estimated to be lower with APCC than in rFVIIa for the maximum dose with an in-cremental cost difference of BRL 2,730,798 (APCC BRL 3,325,894 versus rFVIIa BRL 6,056,692). The BIM estimated that 5 years after the partial substitution of rFVIIa for APCC (30% and 70%, respectively) brings the potential saving of BRL 201,622,888 considering prophylaxis in adults and BRL 83,095,850 in children. For on-demand usa-ge, the amount saved could be BRL 42,696,097 in adults and BRL 17,596,556 in chil-dren. Conclusion: This analysis suggests a potential cost saving from payer’s perspective (SUS) using APCC instead rFVIIa for Hemophilia A patients with inhibitors, mainly for prophylaxis. The results could potentially bring value to patients and payers as resources could be reallocated to provide more care with the same budget, considering patient clinic response.
