Desafios da jornada do paciente com hemoglobinúria paroxística noturna na perspectiva do SUS
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Resumo apresentado no 14º Fórum Brasileiro sobre Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (FAFF) e publicado no Jornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (JAFF)
Fonte
JAFF
Ano de publicação
2026
Referência (Vancouver)
Silva RCL, Ferreira JC, Pessoa VLR, Hanzen J, Ribeiro SV, Branco L, et al. Desafios da jornada do paciente com hemoglobinúria paroxística noturna na perspectiva do SUS. J Assist Farmac Farmacoecon. 2026;11.
Challenges of the Patient Journey with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria from the Perspective of the Brazilian Unified Health System (SUS)
Document type
Abstract
Description
Abstract presented at the 14th Brazilian Forum on Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (FAFF) and published in the Journal of Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (JAFF)
Introdução: A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é uma doença hematológica rara e adquirida, caracterizada por hemólise, anemia, trombose e complicações multissistêmicas, podendo levar a consultas com diferentes especialistas antes do diagnóstico. A doença decorre da ativação desregulada do sistema complemento, que destrói os glóbulos vermelhos. Objetivo:Mapear a jornada de pacientes com HPN no contexto do sistema público de saúde do Brasil. Métodos: Estudo qualitativo com abordagem descritiva, que utilizou a abordagem Design Thinking e Matriz CSD (Certezas, Suposições e Dúvidas) estruturado nas etapas: entrevistas com pacientes, cuidadores, médicos, enfermeiros e farmacêuticos; seguido de workshop com profissionais de saúde para organizar insights coletados. A apresentação dos resultados foi feita por meio de relatórios narrativos e apresentações visuais. Resultados: No total, 33 indivíduos participaram das entrevistas: 21 pacientes, 2 cuidadores e 10 profissionais de saúde. Dentre os pacientes e cuidadores, 57,2% estudaram até o ensino médio; 66,7% relataram renda de até três saláriosmínimos, 76% percorrem mais de 30 km para infusão e 66% gastam mais de uma hora no deslocamento em transporte coletivo ou municipal, utilizado por mais de 70% dos pacientes e cuidadores. 33,3% dos pacientes relataram mais de cinco anos entre sintomas e diagnóstico, com múltiplas passagens por especialidades antes de chegar ao hematologista, sendo a falta de conhecimento dos médicos (52,4%) e a dificuldade de acesso a especialistas (33,3%) os principais entraves relatados para obtenção do diagnóstico. Em relação ao tratamento, o regime de infusão quinzenal permanece como obstáculo central: 57,1% indicam a frequência inadequada e 33,3% relatam custos com deslocamento e alimentação. Todos os pacientes apoiariam a substituição do tratamento por formas de administração domiciliar. A perspectiva de profissionais de saúde revela que, apesar de algumas lacunas na capacitação sobre HPN, ausência de protocolos padronizados e deficiências na comunicação entre instituições, há boas práticas nos estados de São Paulo, Pará e Distrito Federal que possibilitaram melhor alocação de recursos, qualidade de vida para os pacientes, além do acompanhamento destes pacientes em ambientes de menor complexidade. Conclusões: Diante da disponibilidade de novas alternativas terapêuticas, há oportunidade de otimização da jornada de tratamento destes pacientes que atenderiam as necessidades aqui apresentadas, como a implementação de terapias com vias de administração simplificadas, capacitação de profissionais de saúde e reorganização logística do cuidado visando melhor alocação de recursos e promover equidade na jornada de pacientes com HPN no SUS.
O registro foi originalmente publicado em português. A versão em inglês foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction: Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare and acquired hematological disease characterized by hemolysis, anemia, thrombosis, and multisystem complications, which may lead patients to consult different specialists before diagnosis. The disease results from the dysregulated activation of the complement system, which destroys red blood cells. Objective: To map the journey of patients with PNH within the context of the Brazilian public healthcare system. Methods: A qualitative study with a descriptive approach was conducted using the Design Thinking approach and the CSD Matrix (Certainties, Assumptions, and Doubts), structured in the following stages: interviews with patients, caregivers, physicians, nurses, and pharmacists; followed by a workshop with healthcare professionals to organize the collected insights. Results were presented through narrative reports and visual presentations. Results: A total of 33 individuals participated in the interviews: 21 patients, 2 caregivers, and 10 healthcare professionals. Among patients and caregivers, 57.2% had studied up to high school; 66.7% reported an income of up to three minimum wages, 76% traveled more than 30 km for infusions, and 66% spent more than one hour commuting by public or municipal transportation, which was used by more than 70% of patients and caregivers. A total of 33.3% of patients reported more than five years between symptom onset and diagnosis, with multiple consultations across specialties before reaching a hematologist. Lack of physician knowledge (52.4%) and difficulty accessing specialists (33.3%) were the main barriers reported for obtaining a diagnosis. Regarding treatment, the biweekly infusion regimen remains a central obstacle: 57.1% considered the frequency inadequate, and 33.3% reported transportation and foodrelated costs. All patients would support replacing the treatment with home administration methods. The perspective of healthcare professionals revealed that, despite gaps in PNH training, the absence of standardized protocols, and deficiencies in communication between institutions, there are good practices in the states of São Paulo, Pará, and the Federal District that enabled better resource allocation, improved quality of life for patients, and followup of these patients in lowercomplexity settings. Conclusions: Given the availability of new therapeutic alternatives, there is an opportunity to optimize the treatment journey of these patients by addressing the identified needs, such as implementing therapies with simplified administration routes, training healthcare professionals, and reorganizing care logistics to improve resource allocation and promote equity in the journey of patients with PNH within the SUS.
