Impacto econômico nas famílias de crianças com atrofia muscular espinhal tipo 1 no Brasil: um estudo transversal
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Resumo apresentado no 14º Fórum Brasileiro sobre Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (FAFF) e publicado no Jornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (JAFF)
Fonte
JAFF
Ano de publicação
2026
Referência (Vancouver)
Motta-Santos AS, Noronha K, Reis CB, Freitas DA, Carvalho LMA, Silva LMO, et al. Impacto econômico nas famílias de crianças com atrofia muscular espinhal tipo 1 no Brasil: um estudo transversal. J Assist Farmac Farmacoecon. 2026;11.
Economic Impact on Families of Children with Spinal Muscular Atrophy Type 1 in Brazil: A Cross-Sectional Study.
Document type
Abstract
Description
Abstract presented at the 14th Brazilian Forum on Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (FAFF) and published in the Journal of Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (JAFF)
Introdução: A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença neuromuscular rara, progressiva e debilitante. Apesar dos subsídios para medicamentos, a AME tipo I pode gerar despesas catastróficas para as famílias dos pacientes afetados . Objetivo: Este estudo tem como objetivo estimar o impacto econômico da AME sob a perspectiva das famílias no Brasil. Métodos: Este é um estudo transversal que analisa dados econômicos. Profissionais de saúde treinados realizaram entrevistas presenciais utilizando um instrumento previamente elaborado para a coleta de dados. Foram coletadas informações sobre os custos intangíveis dos cuidadores, custos indiretos dos cuidadores, custos diretos não médicos domiciliares e custos diretos médicos domiciliares. Análises comparativas foram realizadas utilizando o teste t de Student (STT) e o teste de KruskalWallis (KWT) para variáveis contínuas, e o teste do quiquadrado (x²) para variáveis categóricas. Todos os valores monetários foram convertidos para dólares internacionais por paridade do poder de compra (PPCUSD). Todas as análises foram realizadas em R, versão 4.5.0. Resultados: Um total de 43 pacientes e 42 domicílios participaram do estudo. As estimativas de utilidade indicam uma perda de qualidade de vida dos cuidadores após o nascimento da criança (0,957 vs. 0,846, p<0,10). A diferença nas utilidades gerou um custo médio de US$1.932,0 (s=2.102,5, N=40) por ano. Os cuidadores também sofreram perda de renda após o nascimento da criança (US$1.151,0 vs. US$566,0, p<0,10). Em média, 2,4 pessoas participam do cuidado da criança. Os custos de oportunidade médios mensais associados ao cuidado familiar foram estimados em US$3.398,0. Este foi o maior custo identificado neste estudo. Os principais custos diretos não médicos foram dieta especial (US$868,5 mensais), representação legal (US$13.401,1 no total) e adaptações domiciliares (US$10.907,0 no total). O custo real para as famílias em dois anos foi expressivo: US$139.109,6. Conclusões: A AME está associada a um ônus econômico importante para as famílias, mesmo quando os custos médicos diretos são subsidiados pelos sistemas de saúde.
O registro foi originalmente publicado em português. A versão em inglês foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction: Spinal muscular atrophy (SMA) is a rare, progressive, and debilitating neuromuscular disease. Despite subsidies for medications, type I SMA can generate catastrophic expenses for affected patients’ families. Objective: This study aims to estimate the economic impact of SMA from the perspective of families in Brazil. Methods: This is a crosssectional study analyzing economic data. Trained healthcare professionals conducted facetoface interviews using a previously developed instrument for data collection. Information was collected on caregivers’ intangible costs, caregivers’ indirect costs, direct nonmedical household costs, and direct medical household costs. Comparative analyses were performed using Student’s ttest (STT) and the KruskalWallis test (KWT) for continuous variables, and the chisquare test (χ²) for categorical variables. All monetary values were converted to international dollars based on purchasing power parity (PPPUSD). All analyses were performed in R software, version 4.5.0. Results: A total of 43 patients and 42 households participated in the study. Utility estimates indicated a loss in caregivers’ quality of life after the child’s birth (0.957 vs. 0.846, p<0.10). The difference in utilities generated an average cost of US$1,932.0 (s=2,102.5, N=40) per year. Caregivers also experienced income loss after the child’s birth (US$1,151.0 vs. US$566.0, p<0.10). On average, 2.4 people participated in the child’s care. The average monthly opportunity costs associated with family caregiving were estimated at US$3,398.0, representing the highest cost identified in this study. The main direct nonmedical costs were special diet (US$868.5 monthly), legal representation (US$13,401.1 total), and home adaptations (US$10,907.0 total). The actual cost to families over two years was substantial: US$139,109.6. Conclusions: SMA is associated with a significant economic burden on families, even when direct medical costs are subsidized by healthcare systems.
