Burosumabe para tratamento de pacientes com raquitismo hipofosfatâmico
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Documento publicado na Rebrats (Rede Brasileira de Avaliação de Tecnologias em Saúde) que sintetiza informações, evidências e resultados de estudos ou avaliações em saúde, facilitando a compreensão e o acesso ao conhecimento científico.
Fonte
Rebrats
Ano de publicação
2019
Referência (Vancouver)
Borin MC, Alves CBM, Dias CZ, Acurcio F, Alvares-Teodoro J, Guerra Junior AA. Burosumabe para tratamento de pacientes com raquitismo hipofosfatâmico [Internet]. In: Primeiro Congresso da REBRATS. Galoá; 2019. Disponível em: 10.17648/rebrats-2019-113712
Burosumab for treatment of patients with hypophosphatamic rickets
Document type
Summary
Description
A document published by Rebrats (Brazilian Network for Health Technology Assessment) that synthesizes information, evidence, and results from health studies or assessments, facilitating understanding of and access to scientific knowledge.
Source
Rebrats
Year of publication
2019
Reference (Vancouver)
Borin MC, Alves CBM, Dias CZ, Acurcio F, Alvares-Teodoro J, Guerra Junior AA. Burosumabe para tratamento de pacientes com raquitismo hipofosfatâmico [Internet]. In: 1st REBRATS Congress. Galoá; 2019. Available at: 10.17648/rebrats-2019-113712
Introdução: A hipofosfatemia ligada ao cromossomo X (HLX), que é doença óssea rara, permanente, cronicamente incapacitante e deformante, com profundo impacto sobre as atividades cotidianas e qualidade de vida do paciente. Pacientes com XLH têm mutações que inativam o gene PHEX e causam concentrações elevadas de fator de crescimento de fibroblastos 23 (FGF23) no sangue, alterando o sistema de controle de detecção de fosfato, levando à excreção urinária excessiva de fosfato e subsequente hipofosfatemia, resultando em defeitos na mineralização óssea e impactos em outros tecidos, como os músculos. O burosumabe atua inibindo o excesso de atividade de FGF23, normalizando excreção renal de fosfato e aumentando a concentração sérica vitamina D ativa. O objetivo deste trabalho foi avaliar a eficácia e segurança do burosumabe no tratamento da XLH. Método: Uma revisão sistemática foi realizada nas bases PUBMED e Cochrane Library, utilizando os descritores “hipofosfatemia” AND “burosumabe”. Resultado: Foi recuperado um ensaio clínico de fase III avaliando a segurança e eficácia do burosumabe em comparação à terapia convencional (solução de fosfato e vitamina D ativa). O desfecho primário avaliado foi a alteração na gravidade do raquitismo na semana 40, avaliada pela pontuação da Impressão Global Radiográfica de Mudança (RGI‐C). Na semana 40, os pacientes do grupo burosumabe tiveram melhora significativamente maior no escore RGI-C do que os pacientes do grupo de terapia convencional. Os eventos adversos emergentes do tratamento, ocorreram mais frequentemente com o burosumabe. Eventos adversos graves foram considerados não relacionados ao tratamento. Conclusão: O ensaio clínico fase III publicado apresenta certa vantagem no uso do burosumabe quando comparado ao tratamento convencional com soluções fosfatadas e formas ativas de vitamina D.
O registro foi originalmente publicado no idioma nativo em Português. As traduções foram geradas por inteligência artificial para o idioma Inglês.
Abstract
Introduction: X-linked hypophosphatemia (HLX), which is a rare, permanent, chronically disabling and deforming bone disease, with profound impact on the patient's daily activities and quality of life. XLH patients have mutations that inactivate the PHEX gene and cause high concentrations of fibroblast growth factor 23 (FGF23) in the blood, altering the phosphate detection control system, leading to excessive urinary phosphate excretion and subsequent hypophosphatemia, resulting in defects in bone mineralization and impacts on other tissues such as muscles. Burosumab acts by inhibiting excess activity of FGF23, normalizing renal phosphate excretion and increasing serum active vitamin D concentration. The aim of this study was to evaluate the efficacy and safety of burosumab in the treatment of XLH. Method: A systematic review was performed in the PUBMED and Cochrane Library databases, using the descriptors “hypophosphatemia” AND “burosumab”. Results: A phase III clinical trial evaluating the safety and efficacy of burosumab compared to conventional therapy (phosphate solution and active vitamin D) was recovered. The primary outcome assessed was change in severity of rickets at week 40, as assessed by the Global Radiographic Change Impression (RGI-C) score. At week 40, patients in the burosumab group had significantly greater improvement in the RGI-C score than patients in the conventional therapy group. Treatment emergent adverse events occurred more frequently with burosumab. Serious adverse events were considered unrelated to treatment. Conclusion: The published phase III clinical trial has some advantage in the use of burosumab compared to conventional treatment with phosphate solutions and active forms of vitamin D.
