Angioedema Hereditário: Reflexões e Resultados de um Programa Assistencial Estadual no Brasil
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Documento publicado na Rebrats (Rede Brasileira de Avaliação de Tecnologias em Saúde) que sintetiza informações, evidências e resultados de estudos ou avaliações em saúde, facilitando a compreensão e o acesso ao conhecimento científico.
Fonte
Rebrats
Ano de publicação
2023
Referência (Vancouver)
Borges VRA, Cunha AF, Vieira AM, Mappa FV, Fiorot JA Jr, Gonçalves LKB, Bonates MC, Mesquita M, Duque RH, Pereira RKG, Fernandes SL, Sartorio MJ, Serpa FS. Angioedema Hereditário: Reflexões e Resultados de um Programa Assistencial Estadual no Brasil. J Assist Farmac Farmacoecon. 2024;9(Suppl. 1).
Hereditary Angioedema: Reflections and Outcomes of a State Assistance Program in Brazil
Document type
Summary
Description
A document published by Rebrats (Brazilian Network for Health Technology Assessment) that synthesizes information, evidence, and results from health studies or assessments, facilitating understanding of and access to scientific knowledge.
Source
Rebrats
Year of publication
2023
Reference (Vancouver)
Borges VRA, Cunha AF, Vieira AM, Mappa FV, Fiorot JA Jr, Gonçalves LKB, Bonates MC, Mesquita M, Duque RH, Pereira RKG, Fernandes SL, Sartorio MJ, Serpa FS. Angioedema Hereditário: Reflexões e Resultados de um Programa Assistencial Estadual no Brasil. J Assist Farmac Farmacoecon. 2024;9(Suppl. 1).
Introdução: O Angioedema Hereditario (AEH) associado à deficiência do inibidor de C1 (C1-INH) é uma doença genética rara, debilitante e potencialmente fatal. As crises são imprevisíveis e podem ocorrer espontaneamente ou serem desencadeadas por estresse, trauma, procedimentos cirúrgicos, infecções e medicamentos. No Brasil, o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas do Ministério da Saúde pre-coniza que o tratamento das crises é predominante hospitalar sem especificar nenhum tratamento medicamento. Todavia, atraso na resolutividade das crises ocasiona maior risco de óbito, aumento nos atendimentos de urgência e hospitalizações, cirurgias desnecessárias e impacto negativo na vida fami-liar. Neste contexto, afim de prevenir tais desfechos desfavoráveis, a Secretaria Estadual de Saúde do Espírito Santo estabeleceu um programa de assistência aos portadores de AEH e critérios de utilização do medicamento Icatibanto no tratamento das crises. Após 10 anos de implementação deste programa, este trabalho objetiva avaliar as características epidemiológicas dos pacientes atendidos no programa de assistência aos portadores de AEH no ES e a frequência de tratamento com Icatibanto nas crises de AEH.Métodos: Estudo observacional retrospectivo, com levantamento de dados clínicos, epidemiológicos, laboratoriais e dos atendimentos em emergência de pacientes com diagnóstico de AEH cadastrados no programa de assistência aos pacientes com AEH da SESA/ES no período de 2012 à 2022.Resultados: No período estudado foram diagnosticados 137 pacientes com AEH, sendo todos cadastra-dos no centro de referência ambulatorial. Desses, 117 (85,4%) com AEH por deficiência quantitativa do C1-INH, 8 (5,8%) com AEH por deficiência funcional de C1-INH e 12 (8,8%) com AEH com C1-INH normal, por variantes no gene F12. A idade variou de 7 a 97 anos (média: 40 anos) e 74 (54%) eram do sexo feminino. O tempo entre o início dos sintomas e o diagnóstico variou de 1 a 48 anos (média: 14,7 anos). Nos 10 anos de programa, 81 pacientes (59,1%) apresentaram 822 crises que necessita-ram atendimento em emergência para aplicação de icatibanto. O tratamento das crises foi estabelecido em serviços de referência hospitalares a partir da geodistribuição dos casos diagnosticados afim agilizar o acesso. A localização de crise mais comum foi a abdominal (40%), seguida de face (27%), extremida-des (26%) e laringe (13%). Quanto ao número de crises/ano/paciente, 48% apresentaram 1 crise/ano, 36% 2 a 5 crises/ano e 16% mais de 5 crises/ano. A maioria das crises (95%) necessitou de apenas uma dose do icatibanto para controle do edema. Nenhum paciente necessitou de intubação, hospitali-zação ou evoluiu para óbito. Faziam tratamento preventivo de crises com danazol ou ácido tranexâmico 67,9% desses pacientes.Discussão e conclusões: A implantação de um centro de referência estadual para paciente com AEH realizando triagem dos familiares, mesmo em assintomáticos, contribuiu para o diagnóstico e recomen-dações de manejo da doença. O acesso otimizado ao tratamento das crises utilizando o medicamento icatibanto em referências hospitalares não registrou nenhum óbito por edema de laringe e cirurgias abdominais por suspeita de abdômen agudo. A frequência de crises dos pacientes diagnósticos neste programa estadual demonstra a necessidade de implementação de políticas de saúde voltadas para esta doença rara, especialmente no tratamento das crises.
O registro foi originalmente publicado no idioma nativo em Português. As traduções foram geradas por inteligência artificial para o idioma Inglês.
Abstract
Introduction: Hereditary Angioedema (HAE) associated with C1 inhibitor deficiency (C1-INH) is a rare, debilitating and potentially fatal genetic disease. Attacks are unpredictable and can occur spontaneously or be triggered by stress, trauma, surgical procedures, infections and medications. In Brazil, the Clinical Protocol and Therapeutic Guidelines of the Ministry of Health recommend that the treatment of attacks is predominantly hospital-based without specifying any drug treatment. However, delay in resolving attacks results in a higher risk of death, increased emergency care and hospitalizations, unnecessary surgeries and negative impact on family life. In this context, in order to prevent such unfavorable outcomes, the State Health Department of Espírito Santo established a program to assist patients with HAE and criteria for the use of the drug Icatibant in the treatment of attacks. After 10 years of implementation of this program, this study aims to evaluate the epidemiological characteristics of patients treated in the assistance program for HAE patients in ES and the frequency of treatment with Icatibant in HAE crises. Methods: Retrospective observational study, with a survey of clinical, epidemiological, laboratory data and emergency care of patients diagnosed with HAE registered in the assistance program for patients with HAE of SESA/ES from 2012 to 2022. Results: During the studied period, 137 patients with HAE were diagnosed, all of whom were registered at the outpatient reference center. Of these, 117 (85.4%) with HAE due to quantitative C1-INH deficiency, 8 (5.8%) with HAE due to functional C1-INH deficiency and 12 (8.8%) with HAE with normal C1-INH, due to variants in the F12 gene. Age ranged from 7 to 97 years (mean: 40 years) and 74 (54%) were female. The time between onset of symptoms and diagnosis ranged from 1 to 48 years (mean: 14.7 years). During the 10 years of the program, 81 patients (59.1%) presented 822 crises that required emergency care for application of icatibant. Treatment of crises was established in hospital referral services based on the geodistribution of diagnosed cases in order to expedite access. The most common location of crises was the abdomen (40%), followed by the face (27%), extremities (26%) and larynx (13%). Regarding the number of crises/year/patient, 48% presented 1 crisis/year, 36% 2 to 5 crises/year and 16% more than 5 crises/year. Most crises (95%) required only one dose of icatibant to control edema. No patient required intubation, hospitalization, or died. 67.9% of these patients were receiving preventive treatment for crises with danazol or tranexamic acid. Discussion and conclusions: The implementation of a state referral center for patients with HAE, screening family members, even in asymptomatic patients, contributed to the diagnosis and recommendations for disease management. Optimized access to crisis treatment using the drug icatibant in hospital referrals did not record any deaths due to laryngeal edema or abdominal surgeries due to suspected acute abdomen. The frequency of crises in patients diagnosed in this state program demonstrates the need to implement health policies aimed at this rare disease, especially in the treatment of crises.
