A perspectiva individual no processo de incorporação de tecnologias para doenças ultrarraras no Brasil
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Documento publicado na Rebrats (Rede Brasileira de Avaliação de Tecnologias em Saúde) que sintetiza informações, evidências e resultados de estudos ou avaliações em saúde, facilitando a compreensão e o acesso ao conhecimento científico.
Fonte
Rebrats
Ano de publicação
2023
Referência (Vancouver)
Curado DSP, Komoda DS, Machado-Rugolo J, Thabane L, Andrade LGM, Santos M, De Sordi MAP, Weber SAT, Cardoso MMAC. A perspectiva individual no processo de incorporação de tecnologias para doenças ultrarraras no Brasil. J Assist Farmac Farmacoecon. 2024;9(Suppl. 1).
The Individual Perspective in the Process of Technology Incorporation for Ultra-Rare Diseases in Brazil
Document type
Summary
Description
A document published by Rebrats (Brazilian Network for Health Technology Assessment) that synthesizes information, evidence, and results from health studies or assessments, facilitating understanding of and access to scientific knowledge.
Source
Rebrats
Year of publication
2023
Reference (Vancouver)
Curado DSP, Komoda DS, Machado-Rugolo J, Thabane L, Andrade LGM, Santos M, De Sordi MAP, Weber SAT, Cardoso MMAC. A perspectiva individual no processo de incorporação de tecnologias para doenças ultrarraras no Brasil. J Assist Farmac Farmacoecon. 2024;9(Suppl. 1).
Introdução: A assistência a pacientes com doenças ultrarraras (com prevalência de menos de 1 em cada 50 mil pessoas) no Sistema Único de Saúde (SUS) representa um desafio para a gestão da saúde pública, incluindo a incorporação de tecnologias específicas. O processo de tomada de decisão para a incorporação de novas tecnologias no SUS é coordenado pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologia no SUS (CONITEC). Além dos requisitos legais e administrativos envolvidos neste processo, há a necessidade de se seguir os princípios organizacionais e constitucionais do SUS, em especial o princípio da participação social, que pode ser alcançada por pacientes e familiares participando de etapas de incorporação como consultas públicas ou de reuniões do processo em que relatam suas ex-periências. O arcabouço técnico e teórico usado na ATS para a avaliação de tecnologias para doenças ultrarraras tem sido discutido devido à baixa ocorrência das mesmas. Por conta disso, novas propostas vêm sendo discutidas, como a incorporação de parâmetros e características diferentes daquelas utili-zadas em análises tradicionais de custo--efetividade, como desfechos de significância para o paciente, em vez de desfechos clínicos. Portanto o objetivo deste estudo foi analisar os dados sobre a Perspectiva individual apresentados nos relatórios de recomendação da CONITEC relacionados às avaliações de tecnologias dirigidas para doenças ultrarraras com o intuito de colaborar com a criação de processos mais equitativos.Métodos: Foram analisados 53 relatórios de recomendação avaliadas pela CONITEC de 2012 a 2022. Foram extraídos os seguintes dados: Perspectiva individual (sexo, idade, categoria familia ou paciente, experiência prévia com a tecnologia, tópicos abordados, desfecho relatados como importantes).Resultados: Foram identificados 7 registros em 2022. Seis eram participantes do sexo feminino; quatro eram familiares e três pacientes; todos com experiência no uso da tecnologia. Os temas mencionados pelos participantes foram agrupados em: desfechos importantes relatados, relacionados com a tecno-logia, e de ordem física ou emocional. Dentre os desfechos importantes estão: a independência para a realização das atividades de vida diária (retirar o casaco sozinha, pentear os cabelos, pegar uma traves-sa de comida, abrir a porta do micro-ondas, ir à praça). Os desfechos relacionados à tecnologia foram: ser capaz de ingeri-lo sozinha, conseguir abrir o frasco, colocá-lo na seringa. Nos desfechos de ordem física ou emocional destacam-se: melhora na fala e nas funções motoras, sentimento de ser mais forte e segura, diminuição da apneia noturna. Os resultados mostraram uma discrepância entre os desfechos de importância clínica utilizados tradicionalmente pela ATS, com aqueles relatados pelos participantes. Apesar de alguns destes problemas importantes para o usuário serem considerados quando se trata de dados de qualidade de vida, eles nem sempre aparecem como requisitos de tomada de decisão.Discussão e conclusões: A avaliação dos desfechos de importância para a pessoa, além dos que já fo-ram utilizados, é necessária para adaptações ao processo de incorporação que visam uma participação social eficaz. As tomadas de decisão baseadas em evidências quantitativas e qualitativas fornecem in-formações sobre viabilidade, adequação, significado, valores e preferências e aceitabilidade, resultando em um processo de tomada de decisão mais equitativo.
O registro foi originalmente publicado no idioma nativo em Português. As traduções foram geradas por inteligência artificial para o idioma Inglês.
Abstract
Introduction: The care of patients with ultra-rare diseases (with a prevalence of less than 1 in 50,000 people) in the Unified Health System (SUS) represents a challenge for public health management, including the incorporation of specific technologies. The decision-making process for the incorporation of new technologies into the SUS is coordinated by the National Commission for the Incorporation of Technology into the SUS (CONITEC). In addition to the legal and administrative requirements involved in this process, there is a need to follow the organizational and constitutional principles of the SUS, especially the principle of social participation, which can be achieved by patients and family members participating in incorporation stages such as public consultations or process meetings in which they report their experiences. The technical and theoretical framework used in HTA to evaluate technologies for ultra-rare diseases has been discussed due to their low occurrence. Therefore, new proposals have been discussed, such as the incorporation of parameters and characteristics different from those used in traditional cost-effectiveness analyses, such as outcomes of significance for the patient, instead of clinical outcomes. Therefore, the objective of this study was to analyze the data on the Individual Perspective presented in CONITEC's recommendation reports related to the evaluations of technologies aimed at ultra-rare diseases in order to collaborate with the creation of more equitable processes. Methods: Fifty-three recommendation reports evaluated by CONITEC from 2012 to 2022 were analyzed. The following data were extracted: Individual perspective (gender, age, family or patient category, previous experience with the technology, topics covered, outcomes reported as important). Results: Seven records were identified in 2022. Six were female participants; four were family members and three were patients; all with experience in using the technology. The topics mentioned by the participants were grouped into: important outcomes reported, related to technology, and physical or emotional. Among the important outcomes are: independence to perform activities of daily living (taking off one's coat alone, combing one's hair, picking up a plate of food, opening the microwave door, going to the park). The outcomes related to technology were: being able to ingest it alone, being able to open the bottle, putting it in the syringe. Among the physical or emotional outcomes, the following stand out: improvement in speech and motor functions, feeling stronger and more confident, and reduction in sleep apnea. The results showed a discrepancy between the clinically important outcomes traditionally used by the ATS and those reported by the participants. Although some of these important user issues are considered when considering quality of life data, they do not always appear as decision-making requirements. Discussion and conclusions: Assessment of outcomes of importance to the person, in addition to those already used, is necessary for adaptations to the incorporation process that aim at effective social participation. Decision-making based on quantitative and qualitative evidence provides information about feasibility, appropriateness, meaning, values and preferences, and acceptability, resulting in a more equitable decision-making process.
