Adaptações regulatórias e de avaliação de tecnologias em saúde (ATS) para medicamentos de alto custo para doenças raras na América Latina: uma revisão comparativa de políticas em diversos países.
Adaptações regulatórias e de avaliação de tecnologias em saúde (ATS) para medicamentos de alto custo para doenças raras na América Latina: uma revisão comparativa de políticas em diversos países.
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Resumo
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Resumo apresentado na The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR)
Regulatory and health technology assessment (HTA) adaptations for high-cost rare-disease medicines in Latin America (LATAM): A cross-country policy review
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Abstract
Description
Abstract presented at The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR)
OBJETIVOS: As políticas para doenças raras, os caminhos regulatórios e as expectativas de evidências em Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) estão evoluindo na América Latina, criando diversas vias para medicamentos de alto custo para doenças raras. Comparamos as adaptações de políticas, regulamentações e ATS/evidências em países-chave da América Latina. MÉTODOS: Uma revisão de políticas direcionada e comparativa abrangeu Argentina, Brasil, Colômbia, Costa Rica, México, Panamá, Peru e Uruguai. Foram revisadas a literatura científica, portais governamentais e regulatórios, relatórios de agências de ATS, documentos de reembolso e literatura cinzenta, com ênfase em atualizações recentes de políticas. Uma estrutura estruturada capturou a política para doenças raras, os caminhos regulatórios, as adaptações de evidências em ATS, a avaliação multicritério, a geração de evidências pós-acesso e os acordos de acesso. Os resultados foram sintetizados tematicamente para identificar padrões e lacunas entre os países. RESULTADOS: O reconhecimento das políticas para doenças raras foi mais amplo do que a infraestrutura de acesso dedicada. A maioria dos países possuía leis, políticas nacionais, registros ou definições formais para doenças raras. Argentina, Brasil, México, Panamá e Peru possuíam vias regulatórias específicas ou facilitadas, incluindo registro especial, reconhecimento de medicamento órfão, dependência de evidências, revisão regulatória priorizada/acelerada ou documentação reduzida. Colômbia, Costa Rica e Uruguai se baseavam principalmente em vias padrão de registro de medicamentos, com procedimentos excepcionais de importação, dependência de evidências ou urgência disponíveis em circunstâncias selecionadas. As adaptações da Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) foram heterogêneas e frequentemente incorporadas a processos padrão. Adaptações comuns incluíam priorização de doenças raras para avaliação técnica, aceitação de evidências não randomizadas ou do mundo real, considerações de valor mais amplas, análise de decisão multicritério, ênfase no impacto orçamentário, contribuições de pacientes ou da sociedade e monitoramento pós-acesso. Vias rápidas dedicadas à ATS para doenças raras ou ao reembolso eram incomuns, criando uma lacuna entre o reconhecimento político, abordagens adaptativas baseadas em evidências e acesso financiado. CONCLUSÕES: Os sistemas de saúde da América Latina estão migrando do reconhecimento político de doenças raras para abordagens regulatórias e de ATS mais adaptativas, mas a implementação permanece desigual. Esses achados destacam a necessidade de vincular vias regulatórias aceleradas a padrões explícitos de evidências, sistemas de dados pós-acesso e mecanismos de implementação de reembolso.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
OBJECTIVES: Rare-disease policies, regulatory routes and HTA evidence expectations are evolving across LATAM, creating diverse pathways for high-cost rare-disease medicines. We compared policy, regulatory and HTA/evidence adaptations across key LATAM countries.
METHODS: A targeted cross-country policy review covered Argentina, Brazil, Colombia, Costa Rica, Mexico, Panama, Peru and Uruguay. Scientific literature, government and regulatory portals, HTA agency reports, reimbursement documents and grey literature were reviewed, with emphasis on recent policy updates. A structured framework captured rare-disease policy, regulatory pathways, HTA evidence adaptations, multicriteria assessment, post-access evidence generation and access agreements. Findings were synthesized thematically to identify cross-country patterns and gaps.
RESULTS: Rare-disease policy recognition was broader than dedicated access infrastructure. Most countries had rare-disease laws, national policies, registries or formal definitions. Argentina, Brazil, Mexico, Panama and Peru had specific or facilitated regulatory routes, including special registration, orphan recognition, reliance, prioritized/accelerated regulatory review or reduced documentation. Colombia, Costa Rica and Uruguay mainly relied on standard medicine registration pathways, with exceptional import, reliance or urgent procedures available in selected circumstances. HTA adaptations were heterogeneous and often embedded within standard processes. Common adaptations included rare-disease prioritization for technical assessment, acceptance of non-randomized or real-world evidence, broader value considerations, multicriteria decision analysis, budget-impact emphasis, patient or societal input and post-access monitoring. Dedicated rare-disease HTA or reimbursement fast tracks were uncommon, creating a gap between policy recognition, adaptive evidence approaches and funded access.
CONCLUSIONS: LATAM health systems are moving from rare-disease policy recognition toward more adaptive regulatory and HTA approaches, but implementation remains uneven. These findings highlight the need to link accelerated regulatory pathways with explicit evidence standards, post-access data systems, and reimbursement implementation mechanisms.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
