A voz do paciente além da Avaliação de Tecnologias em Saúde: uma revisão baseada em casos de mecanismos informais que moldam o acesso em 15 jurisdições globais.
A voz do paciente além da Avaliação de Tecnologias em Saúde: uma revisão baseada em casos de mecanismos informais que moldam o acesso em 15 jurisdições globais.
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Resumo apresentado na The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR)
OBJETIVOS: Identificar e classificar os mecanismos informais pelos quais pacientes, grupos de defesa de pacientes (GDPs) e a sociedade civil catalisaram o acesso a medicamentos, terapias ou políticas em 15 jurisdições fora dos EUA e da UE. MÉTODOS: Realizamos uma revisão bibliográfica direcionada em 15 jurisdições (Austrália, Brasil, China, Índia, Indonésia, Japão, México, Filipinas, Arábia Saudita, África do Sul, Coreia do Sul, Taiwan, Tailândia, Emirados Árabes Unidos e Vietnã). Utilizando fontes publicamente disponíveis, incluindo artigos acadêmicos, notícias e websites publicados entre 2016 e 2026, estudos de caso foram identificados e selecionados com base nos seguintes critérios: (1) mecanismo informal (não processos governamentais formais ou participação em comissões permanentes); (2) pacientes, GPs ou sociedade civil como agentes iniciadores ou catalisadores para os resultados de acesso; e (3) vínculo documentado com os resultados de acesso (acesso ao produto ou nova política/lei/programa). RESULTADOS: 29 casos atenderam aos critérios de inclusão em 13 das 15 jurisdições. Os casos foram mapeados em seis arquétipos não mutuamente exclusivos de influência do acesso impulsionada pelo paciente: legislação e políticas de coalizão (n=12); campanhas de grupos de pacientes (GPPs) visando reembolso, registro ou restabelecimento do fornecimento (n=9); litígios liderados por GPPs, incluindo processos de amparo e mandado de segurança (n=7); defesa da propriedade intelectual e da reforma de patentes (n=4); monitoramento liderado por pacientes da escassez de medicamentos e negativas de cobertura (n=2); e programas de acesso financeiro operados por GPPs codificados em políticas (n=1). Entre os casos específicos por doença, as áreas incluíram doenças raras (n=13), oncologia (n=9), HIV e hepatite C (n=2) e doença renal (n=1). CONCLUSÕES: O engajamento informal do paciente pode moldar o acesso com padrões distintos regionalmente: os casos da América Latina foram predominantemente litigiosos; os casos do Sudeste Asiático enfatizaram a legislação impulsionada por coalizões e a expansão do pacote de benefícios; jurisdições asiáticas com maturidade em Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) e emergentes mostraram engajamento híbrido de campanhas de GPPs e políticas; Os casos sul-africanos concentraram-se na mobilização em matéria de propriedade intelectual e reforma de patentes. Não foi identificado nenhum caso elegível no Golfo, sugerindo que o envolvimento dos pacientes nessa região opera predominantemente dentro de estruturas de grupos de apoio a pacientes (PAGs) ligadas ao Estado e ao patrocínio da realeza, em paralelo com a arquitetura formal do sistema de saúde. Coalizões entre pacientes, profissionais de saúde, representantes da área jurídica e doadores foram unidades de defesa recorrentes, com investimentos plurianuais no ecossistema superando o envolvimento episódico. As conclusões são indicativas e baseadas em casos específicos.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
OBJECTIVES: To identify and classify the informal mechanisms through which patients, patient advocacy groups (PAGs), and civil society have catalyzed access outcomes for medicines, therapies, or policy across 15 jurisdictions outside the US and EU.
METHODS: We conducted a targeted desk review of 15 jurisdictions (Australia, Brazil, China, India, Indonesia, Japan, Mexico, Philippines, Saudi Arabia, South Africa, South Korea, Taiwan, Thailand, UAE, Vietnam). Utilizing publicly available sources including academic and news articles and websites published between 2016 to 2026, case studies were identified and selected based on the following criteria: (1) informal mechanism (not formal government processes or standing committee seats); (2) patients, PAGs, or civil-society as initiating or catalytic contributor for access outcomes; and (3) documented link to access outcomes (product access or new policy/law/program).
RESULTS: 29 cases met inclusion criteria across 13 of 15 jurisdictions. Cases mapped to six non-mutually exclusive archetypes of patient-driven access influence: coalition legislation and policy (n=12); PAG campaigns driving reimbursement, registration, or supply restoration (n=9); PAG-led litigation, including amparo and writ proceedings (n=7); IP and patent-reform advocacy (n=4); patient-led monitoring of medicine shortages and coverage denials (n=2); and PAG-operated financial-access programs codified into policy (n=1). Among disease-specific cases, disease areas included rare diseases (n=13), oncology (n=9), HIV and hepatitis C (n=2) and kidney disease (n=1).
CONCLUSIONS: Informal patient engagement can shape access with regionally distinct patterns: Latin American cases were litigation-heavy; Southeast Asian cases emphasized coalition-driven legislation and benefit-package expansion; HTA-mature and emerging Asian jurisdictions showed hybrid PAG-campaign and policy engagement; South African cases concentrated in IP and patent-reform mobilization. No qualifying Gulf case was identified, suggesting patient engagement there operates predominantly within state-linked and royal-patronage PAG structures alongside formal healthcare architecture. Coalitions across patient, clinician, legal, and donor partners were recurring advocacy units, with multi-year ecosystem investment outperforming episodic engagement. Findings are indicative and case based.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
