OBJETIVOS: No Brasil, a precificação de medicamentos é regulamentada pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) pela Resolução CMED nº 2/2004 e, mais recentemente, pela Resolução nº 3/2025, que estabelecem categorias para a determinação de preços. Os casos que não se enquadram nas categorias estabelecidas na resolução são classificados como "Casos Omitidos" e analisados individualmente. Este estudo teve como objetivo caracterizar os caminhos de precificação e a classificação regulatória de Medicamentos de Terapia Avançada (MTA) aprovados no Brasil. MÉTODOS: Foi realizada uma revisão documental, baseada nos relatórios oficiais de avaliação de preços da CMED para todos os 7 MTAs aprovados no Brasil. Em seguida, foram identificadas e avaliadas as classificações de preços, a justificativa para a determinação de preços e as abordagens de preços de referência. RESULTADOS: Os fabricantes submeteram 6 solicitações de precificação de MTAs na Categoria I da Resolução 2/2004 (novo medicamento patenteado no Brasil com benefício clínico comprovado) e 1 na Categoria II (novo medicamento que não atende aos critérios da Categoria I). Apesar disso, todos foram classificados como "Casos Omitidos", com base em uma lógica semelhante: as ATMPs devem ser avaliadas caso a caso devido às características específicas de cada uma, mesmo sendo terapias inovadoras no Brasil e, portanto, sujeitas às categorias I e II. Em relação às decisões de precificação, estas foram predominantemente baseadas no menor preço internacional validado pelo CMED, independentemente de os fabricantes terem apresentado preços de referência internacionais alternativos em seus dossiês de precificação. CONCLUSÕES: Embora as ATMPs tenham sido submetidas ao CMED nas categorias I e II, o CMED as precificou sistematicamente como "casos omitidos", em função de suas "características específicas". Isso pode indicar espaço para melhorias na forma como o CMED lida com as evidências para esses novos tipos de medicamentos, permitindo a aplicação de processos de precificação já estabelecidos para produtos inovadores como as ATMPs. Tratá-las como "casos omitidos" e empregar estruturas específicas para esses medicamentos pode aumentar a incerteza e desestimular o lançamento de ATMPs no Brasil.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
OBJECTIVES: In Brazil, pharmaceutical pricing is regulated by the Drug Market Regulation Chamber (CMED) under CMED Resolution No. 2/2004 and recently under Resolution No. 3/2025, which establish categories for determining prices. Cases that do not fall within the categories set forth in the resolution are classified as "Omitted Cases" and are analyzed on a case-by-case basis. This study aimed to characterize the pricing pathways and regulatory classification of Advanced therapy medicinal products (ATMP) approved in Brazil.
METHODS: A documentary review, based on CMED’ official pricing assessment reports of all 7 ATMPs approved in Brazil, was conducted. Following that, pricing classifications, rationale for price determination, and reference pricing approaches were identified and assessed.
RESULTS: Manufactures submitted 6 ATMPs pricing requests under Res 2/2004’ Category I (novel patented medicine in Brazil with proven clinical benefit added) and 1 under Category II (novel medicine that do not meet Cat I criteria). Despite that, all of them were assessed as "Omitted Cases", based on a similar rationale: ATMPs should be assessed case-by-case because of the specific features of each one, even that they were novel therapies in Brazil subject, then, to categories I e II pathways. Regarding pricing decisions, they were predominantly based on the lowest international price validated by CMED, regardless of whether manufacturers had submitted alternative international reference prices in their pricing dossiers.
CONCLUSIONS: Although ATMPs had been submitted to CMED into categories I e II, CMED priced them systematically as "omitted cases", in the sake of their “specific features”. This may suggest room for improvements on how CMED handles evidence for these new types of medicines, enabling the application of established pricing processes for innovative products like ATMPs. Treating them as “omitted cases” and employing specific frameworks for these medicines might increase uncertainty and disincentive the launch of ATMPs in Brazil.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
