OBJETIVOS: Apesar dos avanços terapêuticos, o tratamento da hemofilia no Brasil ainda se baseia na profilaxia com fatores de coagulação para a maioria dos pacientes e continua a enfrentar desafios significativos relacionados à sobrecarga do tratamento, barreiras de acesso, adesão subótima e doença residual. Este estudo buscou consenso entre hematologistas brasileiros sobre necessidades não atendidas, barreiras ao tratamento e características desejadas em novas tecnologias para hemofilia A e B. MÉTODOS: Um painel Delphi modificado foi conduzido com 12 hematologistas de centros de saúde pública especializados nas cinco regiões geográficas do Brasil. Os especialistas revisaram 39 afirmações em cinco domínios: necessidades não atendidas, doença residual e adesão, barreiras extrínsecas, barreiras intrínsecas e atributos valorizados de novas terapias. O consenso foi definido como ≥80% de concordância, com três rodadas de avaliação. RESULTADOS: Das 39 afirmações, 23 alcançaram consenso após três rodadas. Necessidades não atendidas persistentes foram identificadas para todos os perfis clínicos, incluindo pacientes com e sem inibidores. Houve consenso sobre a consolidação dos protocolos clínicos em um único documento nacional (83,3%). As principais barreiras extrínsecas incluíram longas distâncias de deslocamento (83,3%), vulnerabilidade social (83,3%), acesso limitado à reabilitação (91,7%) e a cuidados agudos (83,3%), insuficiência de centros especializados (90%), falhas nos sistemas de encaminhamento (90%), falta de suporte especializado em emergências (100%), escassez de profissionais treinados (91,7%), má coordenação do cuidado (83,3%) e adoção tardia de novas terapias (91,7%). As barreiras intrínsecas incluíram dificuldades de acesso venoso em crianças (100%), falta de apoio social, desconforto relacionado à infusão, problemas de saúde mental (80-91,7%), desafios na transição para a autoinfusão (91,7%) e limitações funcionais em idosos (83,3%). As características desejadas das novas tecnologias incluíram administração subcutânea (100%), redução da frequência de administração (100%) e dispensa de monitoramento laboratorial (83,3%). CONCLUSÕES: O alto consenso entre os especialistas destaca as principais barreiras e necessidades não atendidas no tratamento da hemofilia no Brasil, bem como os atributos de terapias inovadoras para orientar as políticas de saúde.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
OBJECTIVES: Despite therapeutic advances, hemophilia care in Brazil still relies on the prophylactic treatment with coagulation factors for most patients and continues to face significant challenges related to treatment burden, access barriers, suboptimal adherence, and residual disease. This study sought consensus among Brazilian hematologists regarding unmet needs, barriers to care, and desired features of new technologies for hemophilia A and B.
METHODS: A modified Delphi panel was conducted with 12 hematologists from specialized public health centers across all five geographic regions of Brazil. Experts reviewed 39 statements across five domains: unmet needs, residual disease and adherence, extrinsic barriers, intrinsic barriers, and valued attributes of novel therapies. Consensus was defined as ≥80% agreement, with three rounds of evaluation.
RESULTS: Of the 39 statements, 23 reached consensus after three rounds. Persistent unmet needs were identified for all clinical profiles, including patients with and without inhibitors. There was agreement on consolidating clinical protocols into a single national document (83.3%). Key extrinsic barriers included long travel distances (83.3%), social vulnerability (83.3%), limited access to rehabilitation (91.7%) and acute care (83.3%), insufficient specialized centers (90%), failures in referral systems (90%), and lack of specialized emergency support (100%), scarcity of trained professionals (91.7%), poor care coordination (83.3%), and delayed adoption of new therapies (91.7%). Intrinsic barriers included venous access difficulties in children (100%), lack of social support, infusion-related discomfort, mental health issues (80-91.7%), challenges in transitioning to self-infusion (91.7%), and functional limitations in older adults (83.3%). Desired features of new technologies included subcutaneous administration (100%), reduced dosing frequency (100%), and no need for laboratory monitoring (83.3%).
CONCLUSIONS: High consensus among specialists highlights priority barriers and unmet needs in hemophilia care in Brazil, as well as attributes of innovative therapies to guide health policy.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
