Resumo
OBJETIVOS: Descrever a carga da doença relatada por médicos e pacientes na prática clínica em pacientes com hemofilia B em tratamento, em nível global. MÉTODOS: Os dados foram extraídos do Adelphi Real World Disease Specific Programme™, um estudo transversal com coleta retrospectiva de dados de médicos e homens com hemofilia B (HB) no Brasil, França, Alemanha, Índia, Itália, Japão, Arábia Saudita, Espanha, Taiwan, Turquia, Reino Unido e Estados Unidos (julho de 2023 a abril de 2025). Os médicos relataram dados sobre informações demográficas dos pacientes, desfechos clínicos e barreiras ao tratamento. Os pacientes relataram dados sobre satisfação com o tratamento e impacto do tratamento por meio do Questionário de Qualidade de Vida na Hemofilia (Haem-A-QoL) (pontuação de 0 a 100, de comprometimento baixo a alto). As análises foram descritivas. RESULTADOS: Conforme relatado pelos médicos (n=256), a idade média (DP) dos pacientes com hemofilia B leve (n=622) tratados foi de 25,2 (15,0) anos, o IMC médio (DP) foi de 22,4 (4,6) kg/m² e 40,1% apresentavam hemofilia grave (nível de fator de coagulação <1%). No momento da pesquisa, 89,5% estavam em profilaxia (Ppx), e a duração mediana (IQR) desse tratamento foi de 3,5 (1,5-6,4) anos. Os médicos não estavam completamente satisfeitos com o tratamento com Ppx para 47,8% dos pacientes com hemofilia B leve, principalmente devido a preocupações relacionadas à administração/dosagem (73,1%), incluindo “muitas infusões/injeções” (34,2%), “infusões/injeções demoradas” (24,2%) e tratamento “difícil de administrar” (21,9%). Os médicos relataram que 53,5% dos pacientes com hemofilia B leve apresentaram pelo menos um episódio de sangramento intercorrente nos 12 meses anteriores à pesquisa e 47,8% sofreram problemas articulares, sendo que 51,0% desses apresentavam artropatia hemofílica. Os médicos relataram que 52,6% dos pacientes necessitaram de terapias adicionais, sendo as mais comuns fisioterapia (31,4%) e termoterapia (10,5%). Entre os pacientes com dados autorrelatados (n=122), 73,8% não estavam completamente satisfeitos com o tratamento atual; A pontuação média (DP) do domínio de tratamento do Haem-A-QoL foi de 47,1 (20,2) (n=67), e 90,2% relataram dificuldade para realizar atividades diárias. CONCLUSÕES: Os resultados sugerem que o fardo permanece alto para pacientes com hemofilia B em tratamento, devido à saúde articular comprometida, dificuldade para realizar atividades, insatisfação com o tratamento e pontuação do domínio de tratamento do Haem-A-QoL relatada pelo paciente, indicando uma necessidade não atendida que novas terapias poderiam abordar.
