Perfil de segurança da miltefosina no tratamento da leishmaniose tegumentar: resultados parciais de um estudo de monitoramento pós incorporação
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Documento publicado na Rebrats (Rede Brasileira de Avaliação de Tecnologias em Saúde) que sintetiza informações, evidências e resultados de estudos ou avaliações em saúde, facilitando a compreensão e o acesso ao conhecimento científico.
Fonte
Rebrats
Ano de publicação
2023
Referência (Vancouver)
Ribeiro LR, Carvalho J de P, Rezende ALS, Cota G, Silva SN. Perfil de segurança da miltefosina no tratamento da leishmaniose tegumentar: resultados parciais de um estudo de monitoramento pós incorporação. J Assist Farmac Farmacoecon. 2024;9(Suppl. 1).
Safety Profile of Miltefosine in the Treatment of Cutaneous Leishmaniasis: Preliminary Results from Post-Incorporation Monitoring Study
Document type
Summary
Description
A document published by Rebrats (Brazilian Network for Health Technology Assessment) that synthesizes information, evidence, and results from health studies or assessments, facilitating understanding of and access to scientific knowledge.
Source
Rebrats
Year of publication
2023
Reference (Vancouver)
Ribeiro LR, Carvalho J de P, Rezende ALS, Cota G, Silva SN. Perfil de segurança da miltefosina no tratamento da leishmaniose tegumentar: resultados parciais de um estudo de monitoramento pós incorporação. J Assist Farmac Farmacoecon. 2024;9(Suppl. 1).
Introdução: A incorporação de uma nova tecnologia no sistema de saúde requer um grande planeja-mento, envolve ações para a sua implementação, monitoramento dos resultados de efetividade e da segurança na população em uso. A miltefosina é o primeiro e único tratamento disponível na forma oral para leishmaniose e foi distribuída no Sistema Único de Saúde a partir de 2021. O objetivo deste estudo é apresentar a frequência e o padrão de eventos adversos (EA) observados em pacientes tratados com miltefosina e registrados pelo serviço de farmacovigilância do Centro de Referência em Leishmanioses da Fiocruz Minas (CRL-IRR).Métodos: Foram analisados os dados de todos os pacientes em uso da miltefosina no CRL- -IRR entre maio de 2021 a julho de 2023. Qualquer sinal/sintoma e anormalidade laboratorial novo ou agravado que surgisse após o início da terapia com miltefosina foi considerado como EA. Os EAs foram classifi-cados de acordo com o Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA), que é uma terminologia médica padronizada internacionalmente, em relação aos termos preferidos (PT), termos de grupo de nível alto (High Level Group Terms, HLGT), e às classes de sistemas e órgãos (SOC) afetados. A gravida-de foi definida segundo critérios da Organização Mundial da Saúde (OMS) e a intensidade dos sintomas com base na tabela da Division of AIDS (DAIDS). Desordens oculares foram classificadas como Eventos de Interesse Especial (EIE) após um alerta de segurança da OMS em 2023.Resultados: Foram analisados 83 pacientes tratados com miltefosina no período de maio de 2021 a julho de 2023 e 68 (81,9%) deles tiveram pelo menos um EA. Entre esses 68 pacientes, a manifes-tação clínica da leishmaniose foi cutânea em 33 pacientes, mucosa em 28 pacientes e mucocutânea em 7 casos. A proporção homem: mulher foi de 48:20 e a idade média foi de 60 (variação de 19 a 90) anos. Foram registrados 268 EA, com média de 3,9 eventos por paciente sendo 75,4% manifes-tações clínicas e 24,6% alterações laboratoriais. Dentre as manifestações clínicas, as mais comuns foram relacionadas às desordens gastrointestinais (59,4%) seguidas por alterações musculoesqueléti-cas (10,9%). Dentre as alterações laboratoriais o aumento de creatinina sérica (42,4%), elevação de enzimas hepáticas e elevação de enzimas pancreáticas (ambas com 10,6%) foram os mais relatados. Foram identificados 8 EIE que se referem às alterações oculares. Em relação à gravidade, 12 EA foram classificados como graves (4 manifestações clínicas e 8 alterações laboratoriais). Dentre os exames laboratoriais alterados com gravidade foram identificados 4 eventos relacionados ao sistema gastroin-testinal, 3 alterações renais e 1 evento relacionado à distúrbios hidroeletrolíticos.Discussão e conclusões: Esta série demonstra a alta frequência de EA durante o uso da miltefosina, com predomínio de alterações gastrointestinais e de função renal, reforçando que os estudos de pós co-mercialização (Fase VI) e estratégias de farmacovigilância precisam ser implementados rotineiramente. A presença de EIE com o uso da miltefosina destaca a necessidade de atenção dos serviços e profis-sionais. Esses são dados essenciais para retroalimentar o sistema de gestão de tecnologias em saúde e subsidiar novas decisões, contribuindo para a sustentabilidade do sistema de saúde e com a segurança do paciente.
O registro foi originalmente publicado no idioma nativo em Português. As traduções foram geradas por inteligência artificial para o idioma Inglês.
Abstract
Introduction: The incorporation of a new technology into the health system requires extensive planning and involves actions for its implementation, monitoring of effectiveness results, and safety in the population in use. Miltefosine is the first and only oral treatment available for leishmaniasis and has been distributed through the Unified Health System since 2021. The objective of this study is to present the frequency and pattern of adverse events (AE) observed in patients treated with miltefosine and recorded by the pharmacovigilance service of the Leishmaniasis Reference Center of Fiocruz Minas (CRL-IRR). Methods: Data from all patients using miltefosine at the CRL-IRR between May 2021 and July 2023 were analyzed. Any new or worsening sign/symptom and laboratory abnormality that emerged after starting miltefosine therapy was considered an AE. AEs were classified according to the Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA), which is an internationally standardized medical terminology, in relation to preferred terms (PT), high-level group terms (HLGT), and system organ classes (SOC) affected. Severity was defined according to World Health Organization (WHO) criteria and symptom intensity based on the Division of AIDS (DAIDS) table. Eye disorders were classified as Events of Special Interest (EIE) following a WHO safety alert in 2023. Results: Eighty-three patients treated with miltefosine from May 2021 to July 2023 were analyzed, and 68 (81.9%) of them had at least one AE. Among these 68 patients, the clinical manifestation of leishmaniasis was cutaneous in 33 patients, mucosal in 28 patients, and mucocutaneous in 7 cases. The male:female ratio was 48:20 and the mean age was 60 (range: 19 to 90) years. A total of 268 AEs were recorded, with a mean of 3.9 events per patient, of which 75.4% were clinical manifestations and 24.6% were laboratory alterations. Among the clinical manifestations, the most common were related to gastrointestinal disorders (59.4%), followed by musculoskeletal alterations (10.9%). Among the laboratory alterations, increased serum creatinine (42.4%), elevated liver enzymes and elevated pancreatic enzymes (both with 10.6%) were the most reported. Eight EIEs were identified that referred to ocular alterations. Regarding severity, 12 AEs were classified as severe (4 clinical manifestations and 8 laboratory alterations). Among the laboratory tests with serious abnormalities, 4 events related to the gastrointestinal system, 3 renal alterations and 1 event related to hydroelectrolytic disorders were identified. Discussion and conclusions: This series demonstrates the high frequency of AE during the use of miltefosine, with a predominance of gastrointestinal and renal function alterations, reinforcing that post-commercialization studies (Phase VI) and pharmacovigilance strategies need to be implemented routinely. The presence of EIE with the use of miltefosine highlights the need for attention from services and professionals. These are essential data to feed back into the health technology management system and support new decisions, contributing to the sustainability of the health system and patient safety.
