Jornada Assistencial de Valor do RARAS (JAV RARAS): resultados preliminares de estudo de vida real da avaliação de eficiência alocativa via análise de custo-utilidade no Sistema Único de Saúde (SUS)
Jornada Assistencial de Valor do RARAS (JAV RARAS): resultados preliminares de estudo de vida real da avaliação de eficiência alocativa via análise de custo-utilidade no Sistema Único de Saúde (SUS)
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Documento publicado na Rebrats (Rede Brasileira de Avaliação de Tecnologias em Saúde) que sintetiza informações, evidências e resultados de estudos ou avaliações em saúde, facilitando a compreensão e o acesso ao conhecimento científico.
Fonte
Rebrats
Ano de publicação
2023
Referência (Vancouver)
Nita ME, Lopes L, Montero G, Almeida A, Barbosa M, Nunes A, Sarti F, Boa Sorte N, Schwartz I, Azevedo C, Ogata G, Felix T. Jornada Assistencial de Valor do RARAS (JAV RARAS): resultados preliminares de estudo de vida real da avaliação de eficiência alocativa via análise de custo-utilidade no Sistema Único de Saúde (SUS). J Assist Farmac Farmacoecon. 2024;9(Suppl. 1).
RARAS Care Value Journey (JAV RARAS): Preliminary Results of a Real-World Study on Allocative Efficiency Assessment via Cost-Utility Analysis in SUS
Document type
Summary
Description
A document published by Rebrats (Brazilian Network for Health Technology Assessment) that synthesizes information, evidence, and results from health studies or assessments, facilitating understanding of and access to scientific knowledge.
Source
Rebrats
Year of publication
2023
Reference (Vancouver)
Nita ME, Lopes L, Montero G, Almeida A, Barbosa M, Nunes A, Sarti F, Boa Sorte N, Schwartz I, Azevedo C, Ogata G, Felix T. Jornada Assistencial de Valor do RARAS (JAV RARAS): resultados preliminares de estudo de vida real da avaliação de eficiência alocativa via análise de custo-utilidade no Sistema Único de Saúde (SUS). J Assist Farmac Farmacoecon. 2024;9(Suppl. 1).
Introdução: Jornada Assistencial de Valor do RARAS (JAV RARAS): resultados preliminares de estudo de vida real da avaliação de eficiência alocativa via análise de custo-utilidade no Sistema Único de Saúde (SUS).Métodos: As seguintes doenças foram avaliadas: Osteogênese Imperfeita (OI), Síndrome de Prader Willi (SPW), Acromegalia (ACRO), Angioedema Hereditário, Mucopolissacaridose tipo II (MPS2), Homo-cistinúria Clássica (HC), Fenilcetonúria (PKU), Atrofia Muscular Espinhal (AME), Fibrose Cística (FC), Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF), Distrofia Muscular de Duchenne (DM), Doença de Gaucher, Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA). A coleta de dados foi realizada através de questionários clínicos, e o EQ-5D para cálculo de utilidade e QALY, e os custos pelo “Time-Driven Activity-Based Costing” (TDABC). O TDABC, baseado nos PCDTs, mapeia os processos assistenciais e os custos reais. Para identificar o PCDT que apresenta a melhor eficiência alocativa, definida pelo custo utilidade, emprega-mos Forest Plot do Custo x QALY para comparar e ranquear as diferentes doenças e os seus respectivos PCDTs (league-table). A média e a variação de custo foram analisados a partir da distribuição Bootstrap com 10.000 randomizações (e o intervalo de confiança de 95%).Resultados: Este estudo preliminar mostrou que a SPW apresentou o maior QALY. A PAF apresentou o maior custo de tratamento, estimado no PCDT em R$ 323.923,76. Pelo TDABC, AME teve o maior custo de tratamento com custo médio de R$ 261.408,58 e doença de Gaucher menor custo médio de tratamento pelo PCDT com custo médio de R$ 483,89. Os resultados preliminares indicam que pelo TDABC, a Doença de Gaucher apresenta um menor custo por QALY incremental. Logo, ela se mostrou ser a mais eficiente, e foi usada como referência em relação as outras doenças. Assim, a MPSII apre-sentou um maior custo por QALY incremental.Discussão e conclusões: O JAV RARAS permite avaliar a eficiência técnica alocativa, assumindo os PCDTs como intervenções de políticas públicas, via estudos de custo-utilidade (custo/ QALY). Em ter-mos de eficiência, o tratamento para a AME é o menos eficiente, e necessita melhorias significativas em termos de custo-efetividade (como melhores desfechos em saúde). No debate sobre quais métodos seriam os mais adequados na tomada de decisão na gestão de novas tecnologias para doenças raras, o JAV-RARAS permite a inclusão de vários destes métodos de avaliação e estes podem ser agrupados em análises comparativas de eficiência técnica alocativa, com dados de desfechos clínicos centrados nos pacientes e custos de vida real.
O registro foi originalmente publicado no idioma nativo em Português. As traduções foram geradas por inteligência artificial para o idioma Inglês.
Abstract
Introduction: RARAS Value-Based Care Journey (JAV RARAS): preliminary results of a real-life study of the assessment of allocative efficiency via cost-utility analysis in the Unified Health System (SUS). Methods: The following diseases were evaluated: Osteogenesis Imperfecta (OI), Prader Willi Syndrome (PWS), Acromegaly (ACRO), Hereditary Angioedema, Mucopolysaccharidosis type II (MPS2), Classical Homocystinuria (HC), Phenylketonuria (PKU), Spinal Muscular Atrophy (SMA), Cystic Fibrosis (CF), Familial Amyloid Polyneuropathy (FAP), Duchenne Muscular Dystrophy (DM), Gaucher Disease, Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Data collection was performed through clinical questionnaires and the EQ-5D to calculate utility and QALY, and costs by “Time-Driven Activity-Based Costing” (TDABC). TDABC, based on PCDTs, maps care processes and real costs. To identify the PCDT that presents the best allocative efficiency, defined by cost utility, we used a Forest Plot of Cost x QALY to compare and rank the different diseases and their respective PCDTs (league-table). The mean and cost variation were analyzed from the Bootstrap distribution with 10,000 randomizations (and a 95% confidence interval). Results: This preliminary study showed that PWS presented the highest QALY. PAF presented the highest treatment cost, estimated in the PCDT at R$ 323,923.76. According to the TDABC, SMA had the highest treatment cost, with an average cost of R$261,408.58, and Gaucher disease had the lowest average treatment cost, with an average cost of R$483.89, according to the PCDT. Preliminary results indicate that, according to the TDABC, Gaucher disease has the lowest cost per incremental QALY. Therefore, it proved to be the most efficient and was used as a reference in relation to the other diseases. Thus, MPSII had the highest cost per incremental QALY. Discussion and conclusions: JAV RARAS allows the evaluation of technical allocative efficiency, assuming PCDTs as public policy interventions, via cost-utility studies (cost/QALY). In terms of efficiency, the treatment for SMA is the least efficient and requires significant improvements in terms of cost-effectiveness (such as better health outcomes). In the debate about which methods would be most appropriate for decision-making in the management of new technologies for rare diseases, JAV-RARAS allows the inclusion of several of these evaluation methods and these can be grouped into comparative analyses of allocative technical efficiency, with patient-centered clinical outcome data and real-life costs.
