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Ustekinumab en Enfermedad de Crohn
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Título
Ustekinumab en Enfermedad de Crohn
Tipo de documento
Informe
Descripción
Informe de Conetec
Fuente
Ministerio de Salud (AR)
Autoría
Comisión Nacional de Evaluación de Tecnologías Sanitarias y Excelencia Clínica (CONETEC)
Año de publicación
2021
Referencia (Vancouver)
Ministerio de Salud (AR). Comisión Nacional de Evaluación de Tecnologías Sanitarias y Excelencia Clínica (CONETEC). Ustekinumab en Enfermedad de Crohn [Internet]. Buenos Aires: CONETEC; 2021. Informe rápidos de Evaluación de Tecnologías Sanitarias Nº 4. Disponível em: https://www.argentina.gob.ar/sites/default/files/informe-4-ustekinumab.pdf
Identificador
2021CONE007
Título
Ustequinumabe na doença de Crohn
Tipo de documento
Relatório
Descrição
Relatório da Conetec
Fonte
Ministério da Saúde (AR)
Autoria
Comissão Nacional de Avaliação de Tecnologias Sanitárias e Excelência Clínica (CONETEC)
Ano de publicação
2021
Referência (Vancouver)
Ministério da Saúde (AR). Comissão Nacional de Avaliação de Tecnologias em Saúde e Excelência Clínica (CONETEC). Ustequinumabe na Doença de Crohn [Internet]. Buenos Aires: CONETEC; 2021. Relatório de Avaliação Rápida de Tecnologias em Saúde nº 4. Disponível em: https://www.argentina.gob.ar/sites/default/files/informe-4-ustekinumab.pdf
Identificador
2021CONE007
Title
Ustekinumab in Crohn's Disease
Document type
Report
Description
Conetec Report
Source
Ministry of Health (AR)
Authorship
National Commission for the Evaluation of Sanitary Technologies and Clinical Excellence (CONETEC)
Year of publication
2021
Reference (Vancouver)
Ministry of Health (AR). National Commission for Health Technology Assessment and Clinical Excellence (CONETEC). Ustekinumab in Crohn's Disease [Internet]. Buenos Aires: CONETEC; 2021. Rapid Health Technology Assessment Report No. 4. Available from: https://www.argentina.gob.ar/sites/default/files/informe-4-ustekinumab.pdf
Identifier
2021CONE007
Resumen
La enfermedad de Crohn (EC), al igual que la colitis ulcerosa (CU), es una enfermedad inflamatoria intestinal (EII), de curso crónico, que afecta principalmente al colon y al intestino delgado. La EC se caracteriza por episodios recurrentes y remisiones, manifestándose con diarrea, dolor abdominal, sangrado gastrointestinal y pérdida de peso, dependiendo de la gravedad y de la localización. Los hallazgos endoscópicos son esenciales para el diagnóstico de la enfermedad, siendo los más característicos las lesiones no continuas, las úlceras profundas, un aspecto adoquinado de la mucosa, fístulas, estenosis y afectación perianal. Histológicamente el compromiso inflamatorio es crónico, focal, discontinuo y transmural; siendo el granuloma epitelioide el hallazgo característico. Su aparición es más frecuente entre los 15 y 30 años de edad, con un segundo pico de incidencia entre los 55 y 65 años, siendo similar en ambos sexos. Los estudios poblacionales realizados desde 1990 han demostrado un incremento en la incidencia y la prevalencia mundial para la EC, especialmente en países en vía de desarrollo. En Argentina, se realizó un solo estudio que evaluó la prevalencia y la incidencia de la EII; el mismo se llevó a cabo en la Ciudad de Córdoba, observándose una prevalencia cruda de EC de 9,23 casos/100.000 habitantes (IC95%: 9,2 a 9,3) y una incidencia de 0,65/100.000 persona-año (IC95%: 0,64 a 0,66). Los medicamentos utilizados para el tratamiento de esta enfermedad tienen como objetivo atenuar la actividad inflamatoria crónica, e incluye al 5-aminosalicilatos (5-ASA); esteroides sistémicos (prednisona, prednisolona) o de acción tópica (budesonida); inmunomoduladores (azatioprina, 6-mercaptopurina, metotrexato); terapia biológica como los anti factor de necrosis tumoral alfa ([antiTNF]: infliximab, adalimumab y certolizumab pegol), antiintegrinas (vedolizumab), anti-L12/23 subunidad p40 (ustekinumab), probióticos, antibióticos y cirugía. El objetivo del presente informe es evaluar la eficacia, seguridad, políticas de cobertura y aspectos económicos de ustekinumab para el tratamiento de pacientes con EC con respuesta inadecuada al tratamiento habitual o a otros agentes biológicos. Nuestra revisión no encontró estudios que comparen de forma directa ustekinumab con otros agentes biológicos en pacientes con EC moderada-severa. Evidencia de alta calidad muestra que ustekinumab, en pacientes con enfermedad de EC moderada-severa con respuesta inadecuada o intolerancia al tratamiento convencional y/o a tratamiento con agentes biológicos anti-TNF, es superior al placebo más terapia habitual en alcanzar la remisión al año de tratamiento, medido a través de una escala validada de actividad de la enfermedad. Los resultados del estudio de extensión abierto, a tres años, muestran tasas de remisión son consistentes con los ensayos clínicos. Evidencia de baja calidad, proveniente de comparaciones indirectas, sugiere que ustekinumab sería similar a otros agentes biológicos en esta indicación. Las guías de práctica clínica consideran al ustekinumab como una de las alternativas de tratamiento en esta población de pacientes. Los financiadores de salud públicos y privados de Europa y Estados Unidos relevados, brindan cobertura a este y otros fármacos biológicos en este grupo de pacientes, sin recomendar uno por sobre el otro. La mayoría de las políticas de cobertura de América Latina relevadas, no mencionan o no cubren al ustekinumab en EC. Algunas guías y políticas de cobertura afirman que en caso de que más de un fármaco sea adecuada, deben contemplarse los costos en la selección. Los resultados del análisis de impacto presupuestario realizado para este informe muestran que la incorporación de ustekinumab tanto para pacientes con respuesta inadecuada a terapia convencional, así como en aquellos con respuesta inadecuada a anti-TNF. Los resultados del AIP acumulado en los próximos tres años bajo esta perspectiva y considerando los supuestos asumidos, arrojan un incremento neto de AR$ 93.196.215, razonable para los criterios de referencia considerados en el país a través de extrapolación para incorporación de nuevas tecnologías tomados de otros sistemas sanitarios. Los costos incrementales generados por la adquisición de ustekinumab se ven parcialmente contrarrestados por el ahorro de los costos de los tratamientos subsecuentes en el escenario de referencia.
Observaciones
Título y resumen en portugués e inglés generados por inteligencia artificial.
Resumo
A doença de Crohn (DC), assim como a colite ulcerativa (CU), é uma doença inflamatória intestinal (DII) crônica que afeta principalmente o cólon e o intestino delgado. A DC é caracterizada por episódios recorrentes e remissões, manifestando-se com diarreia, dor abdominal, sangramento gastrointestinal e perda de peso, dependendo da gravidade e localização das lesões. Os achados endoscópicos são essenciais para o diagnóstico, sendo os mais característicos lesões descontínuas, úlceras profundas, aspecto de paralelepípedos na mucosa, fístulas, estenoses e envolvimento perianal. Histologicamente, o envolvimento inflamatório é crônico, focal, descontínuo e transmural, com granuloma epitelióide como achado característico. A doença surge mais frequentemente entre os 15 e 30 anos de idade, com um segundo pico de incidência entre os 55 e 65 anos, e é semelhante em ambos os sexos. Estudos populacionais realizados desde 1990 têm demonstrado um aumento na incidência e prevalência global da doença de Crohn (DC), especialmente em países em desenvolvimento. Na Argentina, apenas um estudo avaliou a prevalência e a incidência da doença inflamatória intestinal (DII); este estudo foi realizado na cidade de Córdoba, observando uma prevalência bruta de doença de Crohn de 9,23 casos/100.000 habitantes (IC 95%: 9,2 a 9,3) e uma incidência de 0,65/100.000 pessoas-ano (IC 95%: 0,64 a 0,66). Os medicamentos utilizados para tratar essa doença visam reduzir a atividade inflamatória crônica e incluem 5-aminossalicilatos (5-ASA); corticosteroides sistêmicos (prednisona, prednisolona) ou tópicos (budesonida); e imunomoduladores (azatioprina, 6-mercaptopurina, metotrexato). Terapias biológicas como os anti-fator de necrose tumoral alfa (anti-TNF): infliximabe, adalimumabe e certolizumabe pegol, anti-integrinas (vedolizumabe), anti-subunidade p40 L12/23 (ustequinumabe), probióticos, antibióticos e cirurgia são opções de tratamento. O objetivo deste relatório é avaliar a eficácia, segurança, políticas de cobertura e aspectos econômicos do ustequinumabe para o tratamento de pacientes com doença de Crohn (DC) que apresentam resposta inadequada à terapia padrão ou a outros agentes biológicos. Nossa revisão não encontrou estudos que comparassem diretamente o ustequinumabe com outros agentes biológicos em pacientes com DC moderada a grave. Evidências de alta qualidade demonstram que o ustequinumabe, em pacientes com DC moderada a grave que apresentam resposta inadequada ou intolerância à terapia convencional e/ou a agentes biológicos anti-TNF, é superior ao placebo associado à terapia padrão na obtenção de remissão após um ano de tratamento, conforme mensurado por uma escala validada de atividade da doença. Os resultados do estudo de extensão aberto de três anos mostram taxas de remissão consistentes com os ensaios clínicos. Evidências de baixa qualidade provenientes de comparações indiretas sugerem que o ustequinumabe é semelhante a outros agentes biológicos para essa indicação. As diretrizes de prática clínica consideram o ustequinumabe como uma das opções de tratamento para essa população de pacientes. As seguradoras de saúde públicas e privadas na Europa e nos Estados Unidos pesquisadas oferecem cobertura para este e outros medicamentos biológicos nesse grupo de pacientes, sem recomendar um em detrimento do outro. A maioria das apólices de seguro saúde na América Latina pesquisadas não menciona ou cobre o ustequinumabe para a doença de Crohn. Algumas diretrizes e apólices de seguro saúde afirmam que, se mais de um medicamento for adequado, os custos devem ser considerados na seleção. Os resultados da análise de impacto orçamentário realizada para este relatório mostram que a inclusão do ustequinumabe é benéfica para pacientes com resposta inadequada à terapia convencional, bem como para aqueles com resposta inadequada a agentes anti-TNF. Os resultados cumulativos do AIP para os próximos três anos, sob esta perspectiva e considerando as premissas adotadas, mostram um aumento líquido de AR$ 93.196.215, razoável para os critérios de referência considerados no país, por meio de extrapolação para a incorporação de novas tecnologias provenientes de outros sistemas de saúde. Os custos incrementais gerados pela aquisição do ustequinumabe são parcialmente compensados pela economia nos custos de tratamentos subsequentes no cenário de referência.
Observações
Título e resumo em português e inglês gerados por inteligência artificial.
Abstract
Crohn's disease (CD), like ulcerative colitis (UC), is a chronic inflammatory bowel disease (IBD) that primarily affects the colon and small intestine. CD is characterized by recurrent episodes and remissions, manifesting with diarrhea, abdominal pain, gastrointestinal bleeding, and weight loss, depending on the severity and location of the lesions. Endoscopic findings are essential for diagnosis, the most characteristic being discontinuous lesions, deep ulcers, a cobblestone appearance of the mucosa, fistulas, strictures, and perianal involvement. Histologically, the inflammatory involvement is chronic, focal, discontinuous, and transmural, with epithelioid granuloma being the characteristic finding. It most frequently appears between 15 and 30 years of age, with a second peak incidence between 55 and 65 years, and is similar in both sexes. Population studies conducted since 1990 have demonstrated an increase in the global incidence and prevalence of Crohn's disease (CD), especially in developing countries. In Argentina, only one study has evaluated the prevalence and incidence of inflammatory bowel disease (IBD); this study was carried out in the city of Córdoba, observing a crude CD prevalence of 9.23 cases/100,000 inhabitants (95% CI: 9.2 to 9.3) and an incidence of 0.65/100,000 person-years (95% CI: 0.64 to 0.66). The medications used to treat this disease aim to reduce chronic inflammatory activity and include 5-aminosalicylates (5-ASA); systemic steroids (prednisone, prednisolone) or topical steroids (budesonide); and immunomodulators (azathioprine, 6-mercaptopurine, methotrexate). Biologic therapies such as anti-tumor necrosis factor alpha (anti-TNF): infliximab, adalimumab, and certolizumab pegol), anti-integrins (vedolizumab), anti-L12/23 p40 subunit (ustekinumab), probiotics, antibiotics, and surgery are options for treatment. The objective of this report is to evaluate the efficacy, safety, coverage policies, and economics of ustekinumab for the treatment of patients with Crohn's disease (CD) who have an inadequate response to standard therapy or other biologic agents. Our review found no studies directly comparing ustekinumab with other biologic agents in patients with moderate-to-severe CD. High-quality evidence shows that ustekinumab, in patients with moderate-to-severe CD who have an inadequate response to or intolerance of conventional therapy and/or anti-TNF biologic agents, is superior to placebo plus standard therapy in achieving remission at one year of treatment, as measured by a validated disease activity scale. The results of the three-year open-label extension study show remission rates consistent with clinical trials. Low-quality evidence from indirect comparisons suggests that ustekinumab is similar to other biologic agents for this indication. Clinical practice guidelines consider ustekinumab as one of the treatment options for this patient population. Public and private health insurers in Europe and the United States surveyed provide coverage for this and other biologic drugs in this patient group, without recommending one over the other. Most coverage policies in Latin America surveyed do not mention or cover ustekinumab for Crohn's disease. Some guidelines and coverage policies state that if more than one drug is suitable, costs should be considered in the selection. The results of the budget impact analysis conducted for this report show that the inclusion of ustekinumab is beneficial for patients with an inadequate response to conventional therapy, as well as for those with an inadequate response to anti-TNF agents. The cumulative AIP results for the next three years, under this perspective and considering the assumptions made, show a net increase of AR$93,196,215, reasonable for the reference criteria considered in the country through extrapolation for the incorporation of new technologies taken from other healthcare systems. The incremental costs generated by the acquisition of ustekinumab are partially offset by the savings in the costs of subsequent treatments in the reference scenario.
Notes
Title and abstract in Portuguese and English generated by artificial intelligence.
Colaboración técnica y científica (Colaboração técnico-científica | Technical-scientific collaboration)
Observación
La colaboración técnica y científica se refiere a la participación de profesionales en el apoyo al desarrollo de un estudio o informe, incluidas las contribuciones de carácter técnico, metodológico o científico, sin que dicha participación implique la plena responsabilidad por su contenido final.
Observação
A colaboração técnico-científica refere-se à participação de profissionais no apoio ao desenvolvimento do estudo ou relatório, incluindo contribuições de natureza técnica, metodológica ou científica, sem que tal participação configure responsabilidade integral pelo seu conteúdo final.
Observation
Technical-scientific collaboration refers to the participation of professionals in supporting the development of a study or report—including contributions of a technical, methodological, or scientific nature—without such participation constituting full responsibility for the final content.