Jornada Assistencial de Valor do RARAS (JAV RARAS): Estudo de vida real no Sistema Único de Saúde (SUS)
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Documento publicado na Rebrats (Rede Brasileira de Avaliação de Tecnologias em Saúde) que sintetiza informações, evidências e resultados de estudos ou avaliações em saúde, facilitando a compreensão e o acesso ao conhecimento científico.
Fonte
Rebrats
Ano de publicação
2023
Referência (Vancouver)
Lopes L, Montero G, Almeida A, Barbosa M, Boa Sorte N, Schwartz I, Azevedo C, Ogata G, Felix T, Nita ME. Jornada Assistencial de Valor do RARAS (JAV RARAS): Estudo de vida real no Sistema Único de Saúde (SUS). J Assist Farmac Farmacoecon. 2024;9(Suppl. 1).
RARAS Care Value Journey (JAV RARAS): Real-World Study in SUS
Document type
Summary
Description
A document published by Rebrats (Brazilian Network for Health Technology Assessment) that synthesizes information, evidence, and results from health studies or assessments, facilitating understanding of and access to scientific knowledge.
Source
Rebrats
Year of publication
2023
Reference (Vancouver)
Lopes L, Montero G, Almeida A, Barbosa M, Boa Sorte N, Schwartz I, Azevedo C, Ogata G, Felix T, Nita ME. Jornada Assistencial de Valor do RARAS (JAV RARAS): Estudo de vida real no Sistema Único de Saúde (SUS). J Assist Farmac Farmacoecon. 2024;9(Suppl. 1).
Introdução: A Rede Nacional de Doenças Raras (Rede RARAS) é uma iniciativa multicêntrica que tem como um de seus objetivos realizar um levantamento de dados epidemiológicos, clínicos e dos custos relacionados à doenças raras. O estudo Jornada Assistencial de Valor (JAV RARAS), parte integrante do Rede RARAS, tem cono foco estabelecer a jornada do paciente ao mensurar os desfechos centrados no paciente e o custo relacionado, avaliar a custo-efetividade dos tratamentos hoje oferecidos pelo sistema de saúde e orientar a alocação de recursos em diferentes regiões do país.Métodos: Foram coletados dados clínicos e dados de qualidade de vida de pacientes diagnosticados com: Osteogênese Imperfeita (OI), Síndrome de Prader Willi (SPW), Acromegalia (ACRO), Angioedema Hereditário, Mucopolissacaridose tipo II (MPS2), Homocistinúria Clássica (HC), Fenilcetonúria (PKU), Atrofia Muscular Espinhal (AME), Fibrose Cística (FC), Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF), Dis-trofia Muscular de Duchenne (DM), Doença de Gaucher, Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA). Dados clínicos foram obtidos através de prontuários e questionários clínicos aplicados aos pacientes e os dados de qualidade de visa, foram obtidos pela aplicação do questionário EQ-5D. Os dados de custos, ao longo de um ciclo de cuidado, foram obtidos através do “Time-Driven Activity-Based Costing” (TDABC). Realizamos uma análise comparativa dos custos associados aos Protocolos Clínicos e Diretrizes Tera-pêuticas (PCDTs) e os mensurados com o TDABC. Este estudo foi financiado pelo Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico (CNPq) e pelo Ministério da Saúde MS - CNPq/MS Nº 25/2019.Resultados: Os resultados são de centros referências em doenças raras, de todas as regiões do Brasil. Pelo EQ-5D, o domínio com menor escore para todas as doenças avaliadas foi o da dor. Já o domínio aspectos sociais apresentou maior escore. Para o tratamento de angioedema hereditário foi observado a maior disparidade entre os custos estimados pelo PCDT (R$5810,80), e os custos de vida real medi-dos pelo TDABC (R$455.829,10), também foi observado divergência no valor do custo de tratamento para MPSII, pelo PCDT um custo de R$ 73.153,82, e pelo TDBAC, em R$ 82.823,66. Por outro lado, ACRO apresentou custos similares para o PCDT (R$ 68.822,09) e pelo TDABC (R$62.513,77). O mesmo para PAF, pelo PCDT foi de R$202.336,40 e pelo TDABC foi de R$198.853,14.Discussão e conclusões: Nesse estudo, identificamos custos reais muito acima dos esperados pelos protocolos de cuidados vigentes em algumas doenças. Observa-se impacto nos escores de qualidade de vida para o domínio dor e menor redução no domínio aspectos sociais nos pacientes acompanhados. Os resultados sugerem a necessidade de revisão de alguns protocolos vigentes e novas abordagens para os domínios mais impactados nesta população. Nosso estudo traz uma importante informação sobre a qualidade de vida dos pacientes com doenças raras, os custos decorrentes da assistência e a aderência dos serviços de referência aos PCDTs vigentes.
O registro foi originalmente publicado no idioma nativo em Português. As traduções foram geradas por inteligência artificial para o idioma Inglês.
Abstract
Introduction: The National Network of Rare Diseases (Rede RARAS) is a multicenter initiative that has as one of its objectives to carry out a survey of epidemiological, clinical and cost data related to rare diseases. The Care Journey of Value (JAV RARAS) study, an integral part of the RARAS Network, focuses on establishing the patient journey by measuring patient-centered outcomes and related costs, assessing the cost-effectiveness of treatments currently offered by the health system, and guiding the allocation of resources in different regions of the country. Methods: Clinical and quality of life data were collected from patients diagnosed with: Osteogenesis Imperfecta (OI), Prader Willi Syndrome (PWS), Acromegaly (ACRO), Hereditary Angioedema, Mucopolysaccharidosis type II (MPS2), Classical Homocystinuria (CH), Phenylketonuria (PKU), Spinal Muscular Atrophy (SMA), Cystic Fibrosis (CF), Familial Amyloid Polyneuropathy (FAP), Duchenne Muscular Dystrophy (DM), Gaucher Disease, Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Clinical data were obtained through medical records and clinical questionnaires applied to patients, and quality of life data were obtained by applying the EQ-5D questionnaire. Cost data, throughout a care cycle, were obtained through “Time-Driven Activity-Based Costing” (TDABC). We performed a comparative analysis of the costs associated with Clinical Protocols and Therapeutic Guidelines (PCDTs) and those measured with TDABC. This study was funded by the National Council for Scientific and Technological Development (CNPq) and the Ministry of Health MS - CNPq/MS No. 25/2019. Results: The results are from reference centers for rare diseases, from all regions of Brazil. According to the EQ-5D, the domain with the lowest score for all diseases evaluated was pain. The social aspects domain had the highest score. For the treatment of hereditary angioedema, the greatest disparity was observed between the costs estimated by the PCDT (R$5810.80) and the real-life costs measured by the TDABC (R$455,829.10). A divergence was also observed in the value of the treatment cost for MPSII, by the PCDT a cost of R$73,153.82, and by the TDBAC, at R$82,823.66. On the other hand, ACRO presented similar costs for the PCDT (R$68,822.09) and by the TDABC (R$62,513.77). The same for PAF, by the PCDT it was R$202,336.40 and by the TDABC it was R$198,853.14. Discussion and conclusions: In this study, we identified real costs much higher than those expected by the current care protocols for some diseases. There was an impact on quality of life scores for the pain domain and a smaller reduction in the social aspects domain in the patients monitored. The results suggest the need to review some current protocols and new approaches for the domains most impacted in this population. Our study provides important information about the quality of life of patients with rare diseases, the costs resulting from care and the adherence of reference services to current PCDTs.
